Erste Ergebnisse der Phase II-Studie mit ASO’s

Die Fa. ISIS Pharmaceuticals, USA hat auf ihrer Webseite erste, sehr vorläufige Daten der 2013 in den USA begonnen Phase II-Studie mit Antisense-Oligonukleotiden (ASO’s) bei SMA Typ I-Kindern veröffentlicht.

Die bisherigen positiven Ergebnisse insbesondere hinsichtlich der Verträglichkeit des Wirkstoffs sind Anlass die Studie mit höherer Dosis fortzuführen und Vorbereitungen für die anschließende Phase III-Studie zu treffen.

Bei allem Optimismus ist jedoch zu bedenken, die laufende Phase II-Studie nur eine sehr kleine Patientenanzahl umfasst und dass es keine Placebogruppe zum Vergleich gibt. Die Ergebnisse – so zuversichtlich sie erscheinen – sind deshalb mit Vorsicht zu betrachten.

zur Pressemitteilung von ISIS Pharmaceuticals vom 21. Februar 2014

Über den Therapieansatz unter Verwendung von ASO’s erfahren Sie mehr in dem Bericht von Anna Kaczmarek und Raoul Heller über den FSMA-Kongress 2013

Über das Vorhaben hat die Initiative SMA im April 2013 hier berichtet.