Kleine Gentherapie-Studie bei SMA I begonnen

Das Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, USA hat die Erlaubnis der FDA erhalten, eine kleine Gentherapie-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ I durchzuführen. Die Studie hat im April 2014 begonnen und soll im Juni 2017 abgeschlossen sein.

Es sollen insgesamt 9 Kinder eingeschlossen werden. Die Diagnose muss zwischen der Geburt und dem 6. Lebensmonat gestellt worden sein und die Kinder dürfen beim Einschluss in die Studie nicht älter als 9 Monate sein. 3 werden eine niedrigere Dosis des Virusvektors erhalten, 6 eine höhere Dosis. Das Präparat wird einmalig intravenös gegeben. Ziel der Studie ist der Nachweis der Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats.

Näheres zur Studie auf der Webseite des U. S. National Institutes of Health ClinicalTrials.gov