Klinische Gen-Studien von Avexis in den USA und Europa

SMA Europe hatte die Firma AveXis gebeten, den aktuellen Stand zum Ablauf ihrer klinischen Studien für eine Gentherapie der SMA mitzueilen. Ein Auszug aus dem Antwortschreiben von AveXis in deutscher Übersetzung:

In den USA hat das Screening für die noch fehlenden Studienteilnehmer der Studie AVXS-101 für SMA I, bekannt unter dem Namen „STR1VE“ begonnen. Die FDA hat die Sicherheitsdaten und ersten Anzeichen für die Wirksamkeit bei den ersten 3 Patienten, die in dieser ersten, pivotalen Studie behandelt wurden, geprüft.

Str1VE

STRONG

 

In Europa sind geplant:

STR1VE EU

SPRINT

REACH

 

Über AVXS-101

AVXS-101 ist eine patentgeschützte Gentherapie, die sich für die einmalige Therapie von SMA Typ I und II eignet. Sie ist geeignet, die monogenetische Ursache von SMA zu therapieren und weitere Muskeldegeneration zu verhindern, indem sie den Defekt oder den Verlust des SMN1-Gens ausgleicht. AVXS-101 ist außerdem geeignet, die Motoneurone zu erreichen, wodurch ein rasches Einsetzen des therapeutischen Effekts gewährleistet ist. AVXS-101 überwindet die Blut- Hirnschranke und kann deshalb (bei IV Gabe, Anm. d. Übers.) sowohl das zentrale Nervensystem als auch die Peripherie erreichen.

Bei Fragen zu den AveXis-Studien haben, wenden sie sich bitte an: medinfo@avexis.com