Unterbrechung der Novartis-Studie mit LMI070

Novartis hat die Rekrutierung von Patienten für die Studie bei SMA Typ I mit dem Prüfpräparat LMI070 unterbrochen, da sich bei einer parallel laufenden Tierstudie unerwartete Befunde gezeigt haben.

LMI070 ist eine Substanz, die geschluckt werden kann und so ins Blut aufgenommen wird. Es handelt sich um einen so genannten „splicing-modifier“, der die Menge des Volllänge-Proteins, das vom „back-up Gen“ SMN2 produziert wird, steigert. Weitere Informationen zur Studie auf der Webseite www.clinicaltrials.gov.

SMA Europe wurde von Novartis mit der nachstehenden Mitteilung vom 28.05.2016 informiert:

„Wir mussten die schwierige Entscheidung treffen, die Rekrutierung von Patienten für unsere Studie bei SMA Typ I mit LMI070 zu unterbrechen. Parallel zur Studie bei Typ I fanden Tierstudien zur Überprüfung der Sicherheit der Substanz statt. Das ist eine übliche Praxis, wenn es darum geht, Medikamente für potentiell lebensbedrohliche Krankheiten schneller den Patienten zur Verfügung zu stellen. Die Ergebnisse einer Tierstudie, bei der die Substanz ein Jahr lang täglich gegeben wurde, zeigten unerwartete Befunde an peripheren Nerven, dem Rückenmark, den Hoden und an Blutgefäßen der Nieren. Im Gegensatz zur Tierstudie wurde die Substanz bei den Studienpatienten nur einmal wöchentlich verabreicht.

Die Sicherheit der Patienten ist für uns oberstes Gebot. Nach der kritischen Betrachtung dieser Ergebnisse und nach Konsultationen mit unseren Datenüberwachungs-Team, einem Team von unabhängigen Experten, welche die Sicherheitsdaten der Studie überwachen, haben wir entschieden, die Rekrutierung von Patienten zu unterbrechen und die unerwarteten Ergebnisse weiter zu analysieren.

Alle Studienpatienten werden engmaschig überwacht. Die jeweiligen Teams an den Studienzentren erklären den Familien der Patienten die Befunde, beantworten ihre Fragen und helfen den Familien bei der Entscheidung, ob das Kind weiter an der Studie teilnehmen soll. Außerdem arbeiten wir in enger Abstimmung mit unseren Teams und mit den Zulassungsbehörden, um die richtigen Entscheidungen zum weiteren Vorgehen zu treffen.“