Warum wir weiterhin Grundlagenforschung bei SMA fördern müssen

Erfreulicherweise hat es in den letzten 10 Jahren bei der Erforschung der Spinalen Muskelatrophie riesige Fortschritte gegeben. Große Pharmafirmen wollen in absehbarer Zeit mit Substanzen in klinische Studien gehen oder befinden sich sogar bereits in der klinischen Phase. Brauchen wir also keine Grundlagenforschung mehr?

Bei näherem Hinsehen stellt sich das durchaus anders dar. Wir sind sehr froh, dass Pharmafirmen mit im Boot sind und die für Selbsthilfegruppen nicht finanzierbaren klinischen Studien durchführen. Nahezu alle Entwicklungen, die Firmen nun zur Marktreife bringen wollen, entstammen der Grundlagenforschung, die entweder an Universitäten oder von kleinen Biotechfirmen geleistet wurde. Genau diese Forschung wurde aber zu einem großen Teil von Selbsthilfegruppen finanziert. Sowohl die „Initiative SMA“ als auch SMA Europe waren daran mit Ihren Spendengeldern beteiligt.

Ich möchte daran erinnern, dass wir (noch) nicht am Ziel einer effektiven Behandlung der Spinalen Muskelatrophie sind! Alle Studien stehen entweder am Anfang oder sollen erst noch begonnen werden. Wir wissen bisher nicht, ob eine der Substanzen erfolgreich sein wird. Wir wissen auch nicht, ob der bisherige therapeutische Ansatz, das bei Patienten in nicht ausreichender Menge vorhandene SMN-Protein zu erhöhen, bei allen Patienten zur gewünschten klinischen Verbesserung führen wird. Vielleicht muss man bei älteren Patienten andere Therapieansätze verfolgen.

Bei der Muskeldystrophie Duchenne hat es in dieser Hinsicht kürzlich einen herben Rückschlag gegeben. Das so genannte Exon-Skipping des Exon 51 hat sich in einer großen Studie der Firma Glaxo Smith Kline als unwirksam herausgestellt. Nahezu Jeder ist von einem Erfolg der Studie ausgegangen! GSK hat die Studie abgebrochen und verfolgt diesen Therapieansatz nicht mehr.

Natürlich hoffen wir auf einen günstigen Verlauf der SMA-Studien. Aber, wie gesagt, wir sind bisher nicht am Ziel und sollten nicht aufhören, Grundlagenforschung zu fördern. Öffentliche Gelder sind knapp, zumal bei einer Krankheit mit nur ungefähr 2.000 Betroffenen in Deutschland. Die finanzielle Unterstützung der SMA-Forschungsgruppen durch die Selbsthilfegruppen ist und bleibt wichtig!

SMA Europe hat seit der Gründung im Jahre 2007 ungefähr 3 Millionen Euro für Grundlagenforschung ausgegeben. Wir werden weiter nach besten Kräften dazu beitragen, dass die in der sogenannten Pipeline befindlichen Substanzen die bestmögliche Testung in klinischen Studien erfahren. Wir arbeiten verstärkt mit der europäischen Medikamenten-Zulassungsbehörde EMA zusammen, um dieses Ziel so bald wie möglich zu erreichen.

Grundlagenforschung ist weiterhin eine absolute Notwendigkeit und die „Initiative Forschung und Therapie für SMA“ möchte künftig mindestens 100.000 € jährlich zum gemeinsamen Forschungsetat von SMA Europe beisteuern.

Bitte helfen Sie uns mit Ihren Spenden, dieses Ziel zu erreichen!

Ihre

Inge Schwersenz