Auswirkungen von Valproinsäure auf die Expression SMA-assoziierter Gene

Dr. rer. nat. Eric Hahnen MBA
Lehrstuhl für Neuropathologie
Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg

Die Informationen über den molekularen Wirkmechanismus von VPA im zentralen Nervensystem sind in Bezug auf eine mögliche SMA-Therapie begrenzt. Ziel dieses Projektes ist es, SMA-assoziierte Gene zu identifizieren, deren Expression durch VPA ebenfalls modifiziert wird. Durch Microarray-Analysen von Transkripten aus organotypischen Hirnschnitt-kulturen der Ratte kann diese Fragestellung gezielt und schnell untersucht werden. Durch eine umfassende quantitative Analyse aller bisher bekannten SMA-assoziierten Gene nach VPA-Stimulation im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen kann der Wirkmechanismus genauer charakterisiert werden und generiert wertvolle Daten für eine mögliche SMA-Therapie. Die Identifizierung beispielsweise eines Transkriptionsfaktors, der die SMN-Expression im Zielgewebe erhöht, stellt neben dem SMN2 selbst ein vielversprechendes Zielgen zur pharmakologischen SMA-Therapie dar.