Als Gentherapie wird das Einbringen von genetischem Material (DNA oder RNA) in die Körperzellen eines Organismus bezeichnet. Damit soll meistens bei einer Erbkrankheit ein defektes Gen ersetzt werden. Vor kurzem wurde mit Glybera® erstmals eine Gentherapie bei einem seltenen Lipoprotein-Lipase-Mangel in der EU zugelassen.