Neuigkeiten

28Nov

Gemeinsamer Workshop bei der EMA

Zur Vorbereitung des SMA-Workshops bei der EMA am 11. November 2016 und als Grundlage für die Diskussionen hatten TREAT-NMD und SMA Europe das “Briefing Document” erarbeitet.

17Nov

Härtefallprogramm “Nusinersen” für Kinder mit SMA I

Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) übernimmt Koordinierungsaufgaben zur bestmöglichen Verteilung der infrage kommenden Patienten auf die 3 Behandlungszentren:
Universitätsklinikum Freiburg (Prof. Dr. J. Kirschner),
LMU Klinikum der Universität München (Prof. Dr. W. Müller-Felber),
Universitätsklinikum Essen (Prof. Dr. U. Schara).

Damit soll eine möglichst zeitnahe Behandlung erreicht werden.

Wenn Interesse an einer Behandlung besteht, und das Kind bisher nicht in einem der 3 Zentren vorgestellt wurde, wenden Sie sich bitte an die DGM unter folgenden Kontaktdaten:

Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.
Im Moos 4, 79112 Freiburg i. Br.
Telefon: 07665 – 94 47-30
eMail: SMA-Koordination@dgm.org

07Nov

CHERISH-Studie: Deutliche Verbesserungen in den motorischen Funktionen

Biogen und Ionis Pharmaceuticals haben in der heutigen Presseerklärung bekanntgegeben, dass bei der Zwischenanalyse der CHERISH-Studie, der PHASE 3-Studie mit SPINRAZA (Nusinersen) bei Spinaler Muskelatrophie Typ II, der primäre Endpunkt erreicht wurde. Mit SPINRAZA behandelte Kinder erfuhren eine deutliche Verbesserung in den motorischen Funktionen im Gegensatz zu den Kindern, die ein Placebo erhielten.

28Okt

Antrag auf Zulassung von Nusinersen von EMA und FDA akzeptiert

Wie Biogen heute mitteilt, wurde der Antrag auf Zulassung von Nusinersen von der European Medicines Agency (EMA) am 28. Oktober akzeptiert und für vollständig erklärt. 

Das bedeutet nicht, dass damit die Zulassung ausgesprochen wäre. Aber ab diesem Datum läuft die Frist für das Zulassungsverfahren. Nusinersen wurde von EMAs Committee for Medicinals Products for Human Use der Status eines beschleunigten Verfahrens zuerkannt. Dadurch wird der Zeitraum bis zur Entscheidung über die Zulassung erheblich verkürzt.

Die Federal Drug Administration der USA hat den Antrag ebenfalls angenommen und wird ihn auch in einem beschleunigten Verfahren prüfen.

Wenn Nusinersen zugelassen wird, wird es die erste zugelassene Therapie für SMA sein. Biogen möchte Nusinersen dann unter dem Namen SPINRAZA auf den Markt bringen.

28Okt

Gemeinsamer Workshop von SMA Europe, EMA und TREAT-NMD

Am 11. November wird es bei der European Medicines Agency (EMA) in London einen gemeinsamen Workshop von SMA Europe, EMA und TREAT-NMD geben. In diesem Workshop werden Vertreter der Zulassungsbehörde, der pharmazeutischen Industrie, klinisch tätige Ärzte und nicht zuletzt Patientenvertreter zusammenkommen und ihre Positionen erläutern und austauschen können. Die Themen umfassen sowohl einen Überblick über die Krankheit, Daten des natürlichen Krankheitsverlaufs, die Pharmakologie der zurzeit in Studien untersuchten Wirkstoffe als auch Messmethoden und Biomarker zur Beurteilung der klinischen Wirksamkeit .

17Okt

Stellungnahme der deutschen Behandlungszentren zum Härtefallprogramm “Nusinersen”

Die Teilnahme an dem Härtefallprogramm “Nusinersen” ist zurzeit in Deutschland nur an den Universitätskliniken in Essen, Freiburg und München möglich.

Das Härtefallprogramm erlaubt eine Behandlung nur bei Patienten, bei denen schon in den ersten sechs Lebensmonaten eindeutige Symptome der SMA vorlagen. Die Behandlung erfolgt durch eine Lumbalpunktion (Nervenwasserentnahme) und muss regelmäßig wiederholt werden. Für die Behandlung ist jedes Mal ein stationärer Krankenhausaufenthalt für zwei Nächte zur Vorbereitung und Überwachung der Behandlung notwendig. Bei der Krankenkasse muss dafür vorher eine Kostenübernahme beantragt werden.

Weiteres in der Stellungnahme der beteiligten Muskelzentren

17Okt

Härtefallprogramm “Nusinersen” genehmigt

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hat heute die Genehmigung des Härtefallprogramms für das Arzneimittel “Nusinersen” von Biogen veröffentlicht, siehe Webseite des BfArM “Härtefallprogramme/Compassionate Use”. Die Genehmigung gilt für die Behandlung von Patienten mit infantiler spinaler Muskelatrophie.

16Okt

Vorträge vom SMA-Symposium 2016

Auf dem SMA-Symposium 2016 haben Prof. Jan Kirschner über Medikamentöse Therapie und klinische Studien bei Spinaler Muskelatrophie  und Diplom-Psychologin Heike Mehmke über Leben mit einer chronischen Erkrankung vorgetragen. Die Vorträge sind hier in den Downloads verfügbar.

26Sep

Zulassung von Nusinersen bei der FDA beantragt

Biogen und Ionis Pharmaceuticals haben die Unterlagen zur Zulassung von Nusinersen bei der Food and Drug Administration der USA (FDA) vollständig vorgelegt. Sie werden die Unterlagen in den nächsten Wochen ebenfalls bei der European Medicines Agency (EMA) einreichen. Mit der Einreichung der Unterlagen beginnen Fristen, in denen die Unterlagen geprüft werden, ob sie vollständig und ausreichend für den Zulassungsprozess sind. Von der EMA wurde bereits ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zugesagt, wodurch sich die Zeit der Überprüfung im EU-Bereich reduziert.

Zum Schreiben von Biogen und Ionis Pharmaceuticals an SMA Europe vom 26.09.2016

26Sep

Neue klinische Studien von Roche

Auf der Webseite www.clinicaltrials.gov werden 2 neue klinische Studien von Roche mit dem Splicing-Modifier RG7916 angekündigt. Ihr Beginn ist für Ende 2016 geplant.

In die Firefish-Studie werden Säuglinge bis zum Alter von 7 Monaten aufgenommen. Leider ist kein Zentrum in Deutschland beteiligt.

Die Sunfish-Studie wendet sich an Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahre mit SMA Typ II und nicht mehr gehfähige SMA Typ III-Patienten. Mit den Unikliniken Essen und Freiburg i.Br. nehmen zwei deutsche Zentren an der Studie teil.

Patienten, die bereits an der Moonfish-Studie teilgenommen haben, können an einer offenen Studie mit RG7916 (d.h. ohne Placebo-Gruppe) teilnehmen, wenn sie die Studienkriterien erfüllen. Diese Patienten werden von ihrem Studienzentrum kontaktiert und über diese Möglichkeit informiert.

Näheres zu den Studien finden Sie in dem Update-Schreiben von Roche vom 08.09.2016 und in einem weiteren Schreiben vom 27.09.2016.

Wichtiges

SMA-Symposium 2016

Das SMA-Symposium 2016 fand vom 30. September bis  3. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda mit 270 Teilnehmern statt.

SMA-Symposium 2016

SMA-Symposium 2016

SMA-Kongress 2017 von Cure SMA

Den internationalen SMA-Kongress veranstaltet Cure SMA vom 29. Juni – 2. Juli in Orlando, Florida.

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben auch 2015 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 13.872 Euro gespendet. Seit 2009 sind es nun schon 132.251 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)