Neuigkeiten

07Jul

Suche nach empfehlenswerten Ärzten und Physiotherapeuten

Die Diagnosegruppe SMA in der DGM will eine Liste mit empfehlenswerten Ärzten und Physiotherapeuten erstellen, die Erfahrung bei der Diagnostik bzw. Behandlung der SMA haben. Hierfür ist sie auf die Unterstützung aller von SMA Betroffenen angewiesen.

Auf der Webseite der DGM wurde ein Aufruf mit einem Fragebogen veröffentlicht.

01Jul

Neuer Vorstand des SMA Europe

Bei dem diesjährigen Treffen des SMA Europe vom 14.-16. April in Madrid fanden Neuwahlen des Vorstands statt. Marie-Christine Ouillade, Association  Française contre les Myopathies, Frankreich wurde  zur neuen Präsidentin und Mencia Delemus Belmonte, Fundación Atrofia Muscular Espinal, Spanien zur Vizepräsidentin gewählt. Dr. Inge Schwersenz wurde wieder als Schatzmeisterin bestätigt.

01Jul

Unterbrechung der Novartis-Studie mit LMI070

Novartis hat die Rekrutierung von Patienten für die Studie bei SMA Typ I mit dem Prüfpräparat LMI070 unterbrochen, da sich bei einer parallel laufenden Tierstudie unerwartete Befunde gezeigt haben.

01Jul

Forschungsförderung des SMA Europe 2016

Beim Jahrestreffen des SMA Europe wurden auch die beim 8. Calls for Projekts eingereichten 18 Forschungsanträge beraten. Auf Vorschlag des Wissenschaftlichen Beirats wurden 5 Projekte ausgewählt, die mit insgesamt 473.000 Euro gefördert werden.

16Jun

Neues von Biogen und Ionis Pharmaceuticals

Als Reaktion auf die vielen Bitten um weitere Informationen aus dem Kreis der SMA-Betroffenen haben Biogen und Ionis Pharmaceuticals eine Information über den aktuellen Stand und über die Zukunft ihres klinischen Entwicklungsprogramms veröffentlicht.

Die Rekrutierung von Patienten in beiden Phase-III-Studien CHERISH (zu SMA mit Beginn im Kindesalter) und ENDEAR (zu SMA mit Beginn im Säuglingsalter) sowie in die Phase-II-Studie EMBRACE ist inzwischen beendet.

Biogen und Ionis versichern, dass die Weiterentwicklung ihres Prüfpräparats mit dem Ziel einer möglichst bald erfolgenden Zulassung für einen möglichst großen Patientenkreis nach wie vor oberste Priorität hat. Das gilt auch für die Bereitstellung eines Prüfpräparats für geeignete Patienten bereits vor der Zulassung im Rahmen eines sogenannten Compassionate-Use-Programms.

09Mai

SMA-Symposium 2016

Nach dreijähriger Pause findet vom 30. September bis 3. Oktober wieder ein umfangreiches SMA-Symposium statt. Das Programm deckt wie bei früheren Symposien die wichtigen Themenbereiche Genetik, Orthopädie, Beatmung und soziale Fragen ab.

Neu ist dieses Mal eine ausführliche Diskussion mit mehreren Firmen über die Entwicklungen im Bereich der medikamentösen Therapie. Wie bekannt werden zur Zeit verschiedene Studien durchgeführt. Lange haben wir darauf gewartet!

Neu dabei sind auch Vorträge zu Fragen der Sexualität und zur psychischen Belastung durch die Krankheit sowohl der unmittelbar Betroffenen als auch der Angehörigen.

Das Symposium wird durch die Aktion Mensch unterstützt. Für das Kinderprogramm gibt es eine Spende des LIONS CLUB Altlandsberg.

Zu Programm und Anmeldung in den Downloads

Anmeldeschluss: 31. Juli 2016

 

21Apr

IONIS gibt weitere Daten der Phase 2-Studie mit SMA-Säuglingen bekannt

Auf dem Kongress der amerikanischen Gesellschaft für Neurologie in Vancouver hat die Firma IONIS (früher ISIS) Daten aus der noch andauernden Studie mit Säuglingen mit SMA I bekanntgegeben (zur Pressemitteilung).
Die Daten sind sehr ermutigend, man muss allerdings berücksichtigen, dass diese erste Studie nur 20 Kinder eingeschlossen hat und keinen Kontrollarm hat (d.h. alle Kinder bekommen Medikament). Seit Dezember 2014 hat es kein „Ereignis“ mehr gegeben, d.h. keinen Todesfall oder die Notwendigkeit der Beatmung für mehr als 16 h/Tag. Alle 15 Kinder, die noch in der Studie sind, sind älter als 2 Jahre, einige älter als 3 Jahre.
Die gemessenen Werte für die Muskelfunktion (CHOP INTEND, 64 Punkte können maximal erreicht werden) sind im Durchschnitt innerhalb von 26 Monaten um 22,2 Punkte vom Basiswert angestiegen. Bisher ist nicht erkennbar, dass ein Plateau mit einem Stillstand erreicht wird.
Die Kinder haben seit der ersten Untersuchung neue motorische Meilensteine erreicht. Acht können stabil ohne Unterstützung sitzen, fünf können mit oder ohne Unterstützung stehen und zwei können laufen.
Die CMAP-Werte (compound muscle action potential), eine elektrophysiologische Messung, haben sich verbessert. Beim natürlichen Verlauf der Krankheit bei SMA I fällt dieser Wert nach dem Auftreten von Symptomen steil ab, bleibt niedrig  und verbessert sich nicht mehr.
Das Medikament wird mit Hilfe einer Lumbalpunktion gegeben. Bisher ist es nicht zu Komplikationen gekommen.

Für alle, die heute Abend, 21.04.2016 um 20:00 Uhr Zeit haben:
Unter diesem Link kann man ein Web-Seminar verfolgen, dass IONIS zu diesem Thema veranstaltet.
Der Inhalt und die Folien werden noch für einige Zeit auf der Webseite von IONIS abrufbar sein.

 

19Apr

Information von Roche zu Olesoxime

Im Vorfeld der Jahrestagung von SMA Europe fand am 14. April ein Treffen mit der Firma Roche statt. Leider gab es keine positiven Nachrichten in Bezug auf Olesoxime. Sowohl die FDA (die Zulassungsbehörde der USA) als auch EMA (die europäische Zulassungsbehörde) haben eine Zulassung als Medikament zum gegenwärtigen Zeitpunkt wegen einer nicht ausreichenden Datenlage abgelehnt.
Link zum Schreiben von Roche vom 14.04.2016 auf Englisch und auf Deutsch

25Jan

Aktuelle Informationen von Biogen & Ionis

Karin Hellsvik, Biogen, hat SMA Europe am 14. Januar den aktuellen Stand der Medikamentenentwicklung von Biogen & Ionis Pharmaceuticals (früher ISIS) mitgeteilt.

29Dez

Inge Schwersenz im Patienten-Beirat der SMA Foundation

Inge Schwersenz wurde als Mitglied in den neu geschaffenen Patienten-Beirat der SMA Foundation, New York berufen. Der Beirat besteht aus 7 Mitgliedern, die selbst von SMA betroffen sind oder Kinder mit SMA haben.

Wichtiges

SMA-Symposium 2016

Das SMA-Symposium 2016 findet vom 30. September bis  3. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda statt.

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben auch 2014 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 24.272,65 Euro gespendet. Seit 2009 sind es nun schon 118.379,65 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)