Neuigkeiten

12Dez

Roche stellt neue Daten von Risdiplam vor

Auf den Jahreskongressen 2018 der World Muscle Society (WMS) sowie der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) hat Roche neue Daten aus den FIREFISH- und SUNFISH-Studien mit dem oral einzunehmenden Studienmedikament Risdiplam vorgestellt.

Sie zeigen, dass Säuglinge mit SMA Typ I neue Meilensteine der kindlichen Entwicklung, bis hin zum Sitzen ohne Unterstützung, unter der Therapie mit Risdiplam erreichen. In der SUNFISH-Studie verbesserten sich bei Patienten mit SMA Typ II/III motorische Funktionen unter Risdiplam. In beiden Studien wurde bisher ein positives Sicherheitsprofil für das Prüfmedikament bestätigt.“

Zur vollständigen Mitteilung von Roche

22Nov

Neugeborenen-Screening – Erweiterung um einen Test auf SMA

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) teilt mit, dass heute das Plenum des Gemeinsamen Bundesausschusses den Bewertungsantrag der Patientenvertretung zur Erweiterung des Neugeborenen-Screenings um den Test auf Spinale Muskelatrophie (SMA) angenommen hat.  Das nun gestartete Beratungsverfahren wird voraussichtlich 2 Jahre dauern, bis das Screening auf SMA allgemein durchgeführt werden kann.

„Das ist der Meilenstein, den betroffene Kinder nun brauchen, und ist die Chance, ihnen ein möglichst normales Leben zu ermöglichen“, so Dr. Inge Schwersenz von der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM).

Pressemitteilung des G-BA vom 22.11.2018

21Nov

Rundbrief der Initiative SMA 2018

Der Rundbrief der Initiative SMA berichtet über die Behandlung mit Spinraza, dem ersten Medikament für die SMA, die Notwendigkeit weiterer Forschung im Bereich der SMA und über die  Entwicklung von weiteren Medikamenten für SMA. Der erste europäische, wissenschaftliche SMA-Kongress in Krakau wurde von über 800 Wissenschaftlern aus aller Welt besucht. An der Uniklinik Freiburg wurde mit SMArtCare gestartet, ein Register zur Sammlung von Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf.

Veranstaltungen in 2019:
SMA-Tage der Diagnosegruppe SMA in der DGM am 30. März in Ulm und am 14. September in Düsseldorf

13Nov

RTL-Bericht über SMA

RTL berichtete heute in RTL Aktuell über SMA und erwähnt die Gentherapie von Novartis, die 3,5Millionen Euro kosten soll.

19Okt

Avexis beantragt Zulassung

Avexis gibt in einem Community-Update für die US-Patientencommunity bekannt, dass sie die Zulassung von AVX -101 zur Behandlung von SMA I-Kindern in den USA, Europa und Japan beantragt haben.

Näheres im Community Update vom 18. Oktober 2018

16Okt

SMA-Tage der Diagnosegruppe SMA 2019

Die Diagnosegruppe SMA in der DGM bereitet für das kommende Jahr 2 SMA-Tage vor, am 30. März in Ulm und am 14. September in Düsseldorf. In diesen eintägigen Veranstaltungen werden aktuelle Themen der SMA behandelt werden.

25Sep

Benefizkonzert in Rosenheim

Am 29. Juni um 20 Uhr spielten in der Christkönigskirche in Rosenheim das Bundespolizeiorchester München und die Stadtkapelle Rosenheim zugunsten der Initiative SMA und der Renovierung der Christkönigskirche Rosenheim. Vom Reinerlös des Konzerts erhielt die Initiative SMA nun eine Spende von 1.500 Euro.

16Sep

Erklärvideo zur Spinalen Muskelatrophie

Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. hat mit finanzieller Unterstützung der BARMER Krankenkasse ein 10minütiges Video erstellen lassen, dass verständliche und fundierte Informationen zu den Ursachen der SMA, ihrer Diagnose und den aktuellen therapeutischen Möglichkeiten gibt.

Link zum Video auf YouTube

05Aug

Aktuelles von den Roche-Studien

Auf Anfrage von SMA Europe hat die Firma Roche über den aktuellen Stand ihrer SMA-Studien informiert. Neben den bekannten Studien Firefish, Sunfish und Jewelfish wird die neue Studie Rainbowfish für Babys vor dem Auftreten von Symptomen angekündigt, die wegen vorhandener Geschwister oder im Rahmen eines Neugeborenenscreening identifiziert wurden.

31Jul

Wichtige Mitteilung von Biogen

Biogen GmbH informiert in Absprache mit der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA und der zuständigen Bundesoberbehörde dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) darüber, dass bei mit Spinraza behandelten Patienten, einschließlich Kindern, über das Auftreten eines kommunizierenden Hydrozephalus, der nicht mit einer Meningitis oder Blutung in Zusammenhang steht, berichtet wurde. Einigen dieser Patienten wurde zur Behandlung ein ventrikulo-peritonealer Shunt implantiert.

Den vollständigen Text des Informationsschreibens lesen Sie unter diesem Link

oder in den Downloads

Wichtiges

Wir danken

Fa. Ausperger GmbH & Co. KG

2.750 Euro

weitere Spender

SMA-Symposium 2018

SMA-Symposium 2018              Foto: Stuart McSpadden

Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. veranstaltet 2019 zwei SMA-Tage. Sie finden am 30.März in Ulm und am 14. September in Düsseldorf statt.

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von „muskeln für muskeln“ haben auch 2018 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 6.500 Euro gespendet. Seit 2009 sind es aktuell schon 173.000 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)