Neuigkeiten

04Jan

Rückblick und Ausblick

Dr. Inge Schwersenz gründete vor 15 Jahren die Initiative SMA mit dem Ziel, die SMA-Forschung finanziell zu unterstützen und so zu helfen, eine Therapie für die SMA zu entwickeln. Jetzt ist das erste Medikament  in den USA – leider noch nicht in Europa – zugelassen worden. Sie blickt in ihrem Beitrag auf ein aufregendes und arbeitsreiches Jahr 2016 zurück und zeigt auf, was gemeinsam mit SMA Europe und der Diagnosegruppe SMA in der DGM für die kommende Zeit geplant ist.

24Dez

Spinraza in den USA zugelassen!

Spinraza® (Nusinersen) der Firma Biogen ist in den USA von der FDA zur Behandlung von SMA aller Typen und aller Altersstufen zugelassen.
Pressemitteilung von Biogen vom 23.12.2016

23Dez

FROHE WEIHNACHTEN

wünschen Inge und Klaus Schwersenz

Danke für die Zusammenarbeit, für die vielen Spenden, die Telefongespräche und die Ermutigung, immer weiter zu machen!

23Dez

Update zum Splicing-Modifier-Programm von Roche

Roche, PTC Therapeutics und die SMA Foundation informieren über den Stand des klinischen Programms mit dem Splicing-Modifier RG 7916, einer Substanz zum Schlucken, die das Spleißen des SMN2-Gens beeinflusst. Die klinischen Studien SUNFISH und FIREFISH nehmen in Europa bereits Patienten in die Studien auf. Im kommenden Jahr werden weitere Länder und Zentren daran teilnehmen. JEWELFISH wird voraussichtlich Anfang 2017 in Europa und in den USA Patienten aufnehmen. Siehe auch den Artikel “Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche”.

23Dez

Härtefallprogramm Nusinersen: Weitere Behandlungszentren

Von der Firma Biogen erfuhren wir, dass 2 weitere Behandlungszentren für das Härtefallprogramm Nusinersen eingerichtet wurden:

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
Dr. med. Jessika Johanssen

Justus-Liebig-Universität Gießen
Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Abteilung für Kinderneurologie
Prof. Dr. med. Andreas Hahn

28Nov

Gemeinsamer Workshop bei der EMA

Zur Vorbereitung des SMA-Workshops bei der EMA am 11. November 2016 und als Grundlage für die Diskussionen hatten TREAT-NMD und SMA Europe das “Briefing Document” erarbeitet.

26Nov

Rundbrief der Initiative SMA , November 2016

Der Rundbrief berichtet von dem Zulassungsantrag der Firma Biogen für Nusinersen, dem von SMA Europe zusammen mit EURORDIS organisierten Workshop bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA und den gemeinsam mit der Diagnosegruppe SMA geplanten Patientenveranstaltungen 2017 in Magdeburg und 2018 in Hohenroda.

17Nov

Härtefallprogramm “Nusinersen” für Kinder mit SMA I

Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) übernimmt Koordinierungsaufgaben zur bestmöglichen Verteilung der infrage kommenden Patienten auf die 3 Behandlungszentren:
Universitätsklinikum Freiburg (Prof. Dr. J. Kirschner),
LMU Klinikum der Universität München (Prof. Dr. W. Müller-Felber),
Universitätsklinikum Essen (Prof. Dr. U. Schara).

Damit soll eine möglichst zeitnahe Behandlung erreicht werden.

Wenn Interesse an einer Behandlung besteht, und das Kind bisher nicht in einem der 3 Zentren vorgestellt wurde, wenden Sie sich bitte an die DGM unter folgenden Kontaktdaten:

Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V.
Im Moos 4, 79112 Freiburg i. Br.
Telefon: 07665 – 94 47-30
eMail: SMA-Koordination@dgm.org

07Nov

CHERISH-Studie: Deutliche Verbesserungen in den motorischen Funktionen

Biogen und Ionis Pharmaceuticals haben in der heutigen Presseerklärung bekanntgegeben, dass bei der Zwischenanalyse der CHERISH-Studie, der PHASE 3-Studie mit SPINRAZA (Nusinersen) bei Spinaler Muskelatrophie Typ II, der primäre Endpunkt erreicht wurde. Mit SPINRAZA behandelte Kinder erfuhren eine deutliche Verbesserung in den motorischen Funktionen im Gegensatz zu den Kindern, die ein Placebo erhielten.

28Okt

Antrag auf Zulassung von Nusinersen von EMA und FDA akzeptiert

Wie Biogen heute mitteilt, wurde der Antrag auf Zulassung von Nusinersen von der European Medicines Agency (EMA) am 28. Oktober akzeptiert und für vollständig erklärt. 

Das bedeutet nicht, dass damit die Zulassung ausgesprochen wäre. Aber ab diesem Datum läuft die Frist für das Zulassungsverfahren. Nusinersen wurde von EMAs Committee for Medicinals Products for Human Use der Status eines beschleunigten Verfahrens zuerkannt. Dadurch wird der Zeitraum bis zur Entscheidung über die Zulassung erheblich verkürzt.

Die Federal Drug Administration der USA hat den Antrag ebenfalls angenommen und wird ihn auch in einem beschleunigten Verfahren prüfen.

Wenn Nusinersen zugelassen wird, wird es die erste zugelassene Therapie für SMA sein. Biogen möchte Nusinersen dann unter dem Namen SPINRAZA auf den Markt bringen.

Wichtiges

SMA-Symposium 2016

Das SMA-Symposium 2016 fand vom 30. September bis  3. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda mit 270 Teilnehmern statt.

SMA-Symposium 2016

SMA-Symposium 2016

SMA-Kongress 2017 von Cure SMA

Den internationalen SMA-Kongress veranstaltet Cure SMA vom 29. Juni – 2. Juli in Orlando, Florida.

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben auch 2015 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 13.872 Euro gespendet. Seit 2009 sind es nun schon 132.251 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)