Neuigkeiten

30Sep

18. Kongress der Families of SMA in Washington DC

Seit Jahren richtet Families of SMA (mit neuem Namen Cure SMA) den wichtigsten Kongress im Feld der Spinalen Muskelatrophie aus. Und es ist inzwischen Tradition, dass die Initiative SMA zwei Wissenschaftlern/-innen die Teilnahme am Kongress finanziert und dafür als Gegenleistung von ihnen einen Kongressbericht erhält. In diesem Jahr waren Dr. Raoul Heller vom Humangenetischen Institut der Universität zu Köln und Eva Janzen vom selben Institut für die Initiative SMA in Washington DC.

Sie können den Bericht in einer Kurzversion unter Neues aus der Forschung lesen; hier erfahren sie hauptsächlich Neues zur Medikamentenentwicklung und zu klinischen Studien. Die ausführliche Langversion in den Downloads eignet sich für alle, die auch an Details der Forschung interessiert sind.

Wir hoffen sehr, dass zumindest einer der therapeutischen Ansätze, über die auf dem Kongress berichtet wurden, zum Erfolg führen wird. Nicht alles können wir als Selbsthilfegruppe beeinflussen. Wir werden jedoch alles tun, damit die geplanten klinischen Studien so zügig wie nur möglich durchgeführt werden können. Wir haben die dazu nötige Vernetzung mit der Gründung von SMA Europe und der engen Zusammenarbeit mit Cure SMA und der SMA Foundation hergestellt.

27Sep

SMA Europe unterstützt ENMC-Workshop

Vom 7. bis 9. November 2014 findet unter dem Dach des European Neuromuscular Centre (ENMC) in Naarden, Holland ein Workshop mit dem Titel Outcome Measures and Clinical Trial Readiness in Spinal Muscular Atrophy  (SMA) statt.

Klinische Studien sind in greifbare Nähe gerückt. Dieser Workshop soll helfen, die wichtige Frage zu klären, wie und mit welchen Methoden am sichersten die Wirkung eines Medikamentes nachgewiesen werden kann. Bei SMA ist das ein seit langem diskutiertes und schwieriges Thema. Organisatoren des Workshop sind Prof. E. Mercury (Italien), Prof. R. Finkel (USA), Prof. E. Bertini (Italien) und Prof. F. Muntoni (England).

SMA Europe unterstützt den Workshop mit 5.000,- Euro und wird 3 Beobachter entsenden; darunter wird für die Initiative SMA Anna Wittchen teilnehmen, die Sprecherin der Diagnosegruppe SMA.

09Sep

ISIS Pharmaceuticals beginnt Phase III-Studie für Säuglinge mit SMA Typ I

Im August hat ISIS Pharmaceuticals, Kalifornien, den Beginn einer Phase III-Zulassungsstudie bei Säuglingen mit SMA Typ I bekannt gegeben.

Es handelt sich um die erste Phase III-Studie überhaupt, bei der ein Medikament getestet wird, das speziell für die Behandlung der Ursache von SMA entwickelt wurde.

Die Daten aus den verschiedenen offenen klinischen Studien sind so gut, dass nun eine Phase III-Studie mit dem Ziel begonnen werden kann, eine Zulassung für die Behandlung von SMA zu erreichen. Die Studie wird an 31 Studienzentren in der ganzen Welt durchgeführt. In Deutschland sind die Unikliniken Freiburg und Essen beteiligt. Beide Kliniken sind aber noch nicht in der Rekrutierungsphase.

ISIS plant eine weitere Phase III-Studie bei Kindern mit SMA zu einem späteren Zeitpunkt in diesem Jahr. Für weitere Patientengruppen sind ebenfalls Studien geplant.

22Aug

Informations- und Begegnungstag in München

Die Initiative SMA und die Diagnosegruppe SMA innerhalb der DGM veranstalten am Samstag, 20. September 2014 einen Informations- und Begegnungstag im Kulturzentrum München-Trudering. Näheres zum Programm erfahren Sie hier und auf der Webseite der DGM, Diagnosegruppe SMA.

11Aug

Forschungsförderung 2014 durch SMA Europe

SMA Europe veröffentlichte seine jährliche Ausschreibung über die Förderung von SMA-Forschungsvorhaben. Im Jahr 2008 haben die im SMA Europe e.V. zusammengeschlossenen europäischen Selbsthilfegruppen erstmals gemeinsam SMA-Projekte finanziell unterstützt. Mit 3 Millionen Euro – Spendengelder der beteiligten Verbände – konnten in bisher 6 Ausschreibungen die Erforschung der Ursachen der SMA und die Entwicklung einer Therapie gefördert werden.

Die Ausschreibung wird wieder von der französischen Association Francaise contre les Myopathies (AFM) betreut Die Auswahl der Projekte geschieht durch den Wissenschaftlichen Beirat des SMA Europe. Die weitere vertragliche Abwicklung erfolgt durch SMA Europe.

Die Ausschreibungsunterlagen befinden sich auf der Webseite des AFM.

 

21Jun

Muskeln für Muskeln im Bayerischen Fernsehen

Am 19. Juni 2014 wurde im Bayerischen Fernsehen in der Sendereihe “Stolperstein” u. a. über die Familie Mörl und ihre Aktion “Muskeln für Muskeln” berichtet. Der Beitrag kann in der Mediathek des Bayerischen Fernsehens angesehen werden.

23Mai

Kleine Gentherapie-Studie bei SMA I

Das Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, USA hat die Erlaubnis der FDA erhalten, eine kleine Gentherapie-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ I durchzuführen. Die Studie hat im April 2014 begonnen und soll im Juni 2017 abgeschlossen sein.

23Mai

Förderung klinischer Studien durch SMA Europe

SMA Europe hat bei seinem diesjährigen Treffen in München beschlossen, zusätzlich zur Förderung von neuen Forschungsvorhaben auf dem Gebiet der SMA einen speziellen Fond in Höhe von 200.000 Euro zur Verfügung zu stellen für Projekte, die helfen, die Durchführung klinischer Studien zu beschleunigen.

09Mai

„Pipeline“ der Medikamentenforschung für SMA

ISIS Pharmaceuticals ist nicht die einzige Firma, die gegenwärtig an der Entwicklung eines Medikamentes für Spinale Muskelatrophie forscht. Die SMA Foundation, die mehrere Projekte finanziert, hat den gegenwärtigen Stand der Forschungsprojekte auf ihrer Webseite in einer Grafik zusammengestellt: SMA Foundation, „Pipeline“

Es ist unsere große Hoffnung, dass eines dieser Programme von Erfolg gekrönt sein wird!

05Mai

Spenden über betterplace.org

Die Aktion “muskeln für muskeln ” hat auf der Spendenplattform eine Spendenaktion eingerichtet. Sie können dort Spenden an “Muskeln für Muskeln” überweisen, die dann – ohne Abzüge – an die Initiative SMA weitergeleitet werden.

Wichtiges

Wir danken

Cord Wiegand-Behmann, der anlässlich des 100jährigen Bestehens seines Hofes und seines gleichzeitig gefeierten Geburtstages seine Gäste um Spenden bat, für die Spende von

3.790 Euro

weitere Spender

SMA-Symposium 2013

Das SMA-Symposium 2013 hat vom 3.-6. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda stattgefunden.
Es haben 111 Erwachsene und 46 Kinder teilgenommen.

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

muskeln für muskeln

Andreas Mörl und Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben 2013 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben die stolze Summe von 10.628,70 Euro gespendet.

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)