Neuigkeiten

26Sep

Zulassung von Nusinersen bei der FDA beantragt

Biogen und Ionis Pharmaceuticals haben die Unterlagen zur Zulassung von Nusinersen bei der Food and Drug Administration der USA (FDA) vollständig vorgelegt. Sie werden die Unterlagen in den nächsten Wochen ebenfalls bei der European Medicines Agency (EMA) einreichen. Mit der Einreichung der Unterlagen beginnen Fristen, in denen die Unterlagen geprüft werden, ob sie vollständig und ausreichend für den Zulassungsprozess sind. Von der EMA wurde bereits ein beschleunigtes Zulassungsverfahren zugesagt, wodurch sich die Zeit der Überprüfung im EU-Bereich reduziert.

Zum Schreiben von Biogen und Ionis Pharmaceuticals an SMA Europe vom 26.09.2016

26Sep

Neue klinische Studien von Roche - Aktualisiert -

Auf der Webseite www.clinicaltrials.gov werden 2 neue klinische Studien von Roche mit dem Splicing-Modifier RG7916 angekündigt. Ihr Beginn ist für Ende 2016 geplant.

In die Firefish-Studie werden Säuglinge bis zum Alter von 7 Monaten aufgenommen. Leider ist kein Zentrum in Deutschland beteiligt.

Die Sunfish-Studie wendet sich an Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahre mit SMA Typ II und nicht mehr gehfähige SMA Typ III-Patienten. Mit den Unikliniken Essen und Freiburg i.Br. nehmen zwei deutsche Zentren an der Studie teil.

Patienten, die bereits an der Moonfish-Studie teilgenommen haben, können an einer offenen Studie mit RG7916 (d.h. ohne Placebo-Gruppe) teilnehmen, wenn sie die Studienkriterien erfüllen. Diese Patienten werden von ihrem Studienzentrum kontaktiert und über diese Möglichkeit informiert.

Näheres zu den Studien finden Sie in dem Update-Schreiben von Roche vom 08.09.2016 und in einem weiteren Schreiben vom 27.09.2016.

03Aug

Weitere Informationen von Biogen zu Nusinersen

Biogen hat einen Fragenkatalog von SMA Europe zu Nusinersen beantwortet. Jetzt auf Deutsch hier im Download.

Zu den Fragen und Antworten in Englisch auf der Webseite von SMA Europe

01Aug

Aktuelles von Biogen

Die Firma Biogen hat am 1. August bekannt gegeben, dass eine Zwischenauswertung der Medikamentenstudie ENDEAR mit Nusinersen bei Kindern mit SMA I so gute Ergebnisse gezeigt hat, dass der Placebo-Teil der Studie geschlossen werden kann. Biogen wird in den nächsten Monaten die Zulassung von Nusinersen als Medikament beantragen.

Im Vorfeld wird sobald wie möglich ein spezielles Härtefall-Programm für SMA Typ I (Compassionate Use) beantragt werden, d. h. der Zugang zum Medikament wird den Patienten bereits vor der eigentlichen Zulassung möglich sein.

Daneben werden die Studien im Nusinersen-Programm fortgesetzt, darunter CHERISH (SMA Typ II) und NURTURE (präsymptomatische Säuglinge), um weitere Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen zu sammeln.

Weitere Informationen in Englisch auf der Webseite von Biogen und die offizielle Mitteilung von Biogen und Ionis Pharmaceuticals vom 8. August 2016 in Deutsch.

01Aug

Forschungsförderung von SMA Europe

SMA Europe hat seinen 9. Call for Projects veröffentlicht. Seit 2008 erfolgt jährlich ein Aufruf Forschungsprojekte zur Spinalen Muskelatrophie mit dem Ziel einer finanziellen Förderung einzureichen. Bisher wurden von den Mitgliedern von SMA Europe 36 Projekte mit 4,1 Millionen Euro unterstützt. Die Initiative SMA hat hierzu 730.000 Euro beigetragen. Unter den geförderten Projekten befinden sich auch Forschungsvorhaben mit Wirkstoffen, die jetzt in klinischen Medikamenten-Studien untersucht werden.

07Jul

Suche nach empfehlenswerten Ärzten und Physiotherapeuten

Die Diagnosegruppe SMA in der DGM will eine Liste mit empfehlenswerten Ärzten und Physiotherapeuten erstellen, die Erfahrung bei der Diagnostik bzw. Behandlung der SMA haben. Hierfür ist sie auf die Unterstützung aller von SMA Betroffenen angewiesen.

Auf der Webseite der DGM wurde ein Aufruf mit einem Fragebogen veröffentlicht.

01Jul

Neuer Vorstand des SMA Europe

Bei dem diesjährigen Treffen des SMA Europe vom 14.-16. April in Madrid fanden Neuwahlen des Vorstands statt. Marie-Christine Ouillade, Association  Française contre les Myopathies, Frankreich wurde  zur neuen Präsidentin und Mencia Delemus Belmonte, Fundación Atrofia Muscular Espinal, Spanien zur Vizepräsidentin gewählt. Dr. Inge Schwersenz wurde wieder als Schatzmeisterin bestätigt.

01Jul

Unterbrechung der Novartis-Studie mit LMI070

Novartis hat die Rekrutierung von Patienten für die Studie bei SMA Typ I mit dem Prüfpräparat LMI070 unterbrochen, da sich bei einer parallel laufenden Tierstudie unerwartete Befunde gezeigt haben.

01Jul

Forschungsförderung des SMA Europe 2016

Beim Jahrestreffen des SMA Europe wurden auch die beim 8. Calls for Projekts eingereichten 18 Forschungsanträge beraten. Auf Vorschlag des Wissenschaftlichen Beirats wurden 5 Projekte ausgewählt, die mit insgesamt 473.000 Euro gefördert werden.

16Jun

Neues von Biogen und Ionis Pharmaceuticals

Als Reaktion auf die vielen Bitten um weitere Informationen aus dem Kreis der SMA-Betroffenen haben Biogen und Ionis Pharmaceuticals eine Information über den aktuellen Stand und über die Zukunft ihres klinischen Entwicklungsprogramms veröffentlicht.

Die Rekrutierung von Patienten in beiden Phase-III-Studien CHERISH (zu SMA mit Beginn im Kindesalter) und ENDEAR (zu SMA mit Beginn im Säuglingsalter) sowie in die Phase-II-Studie EMBRACE ist inzwischen beendet.

Biogen und Ionis versichern, dass die Weiterentwicklung ihres Prüfpräparats mit dem Ziel einer möglichst bald erfolgenden Zulassung für einen möglichst großen Patientenkreis nach wie vor oberste Priorität hat. Das gilt auch für die Bereitstellung eines Prüfpräparats für geeignete Patienten bereits vor der Zulassung im Rahmen eines sogenannten Compassionate-Use-Programms.

Wichtiges

SMA-Symposium 2016

Das SMA-Symposium 2016 findet vom 30. September bis  3. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda statt.

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben auch 2014 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 24.272,65 Euro gespendet. Seit 2009 sind es nun schon 118.379,65 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)