Neuigkeiten

25Jan

Aktuelle Informationen von Biogen & Ionis

Karin Hellsvik, Biogen, hat SMA Europe am 14. Januar den aktuellen Stand der Medikamentenentwicklung von Biogen & Ionis Pharmaceuticals (früher ISIS) mitgeteilt.

29Dez

Inge Schwersenz im Patienten-Beirat der SMA Foundation

Inge Schwersenz wurde als Mitglied in den neu geschaffenen Patienten-Beirat der SMA Foundation, New York berufen. Der Beirat besteht aus 7 Mitgliedern, die selbst von SMA betroffen sind oder Kinder mit SMA haben.

23Dez

Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche

Roche, PTC Therapeutics und die SMA Foundation, die bei der Entwicklung eines Medikamentes für SMA zusammenarbeiten, informieren in einem Schreiben an die SMA-Gemeinde über den Fortschritt ihres Splicing-Modifier-Programms. Dieses Programm hat nichts mit dem ebenfalls von Roche durchgeführten Olesoxime-Programm zu tun.

19Nov

19. SMA-Kongress von Cure SMA

Am 19. jährlichen SMA-Kongress von Cure SMA in Kansas City, Missouri, USA vom 18.-20. Juni 2015 haben Miriam Peters und Dr. Niko Hensel auf Einladung der Initiative SMA teilgenommen. In ihrem Bericht gehen sie auf neue Entwicklungen in der Therapie der SMA und in einem Anhang zum Bericht auf neue Erkenntnisse der Grundlagenforschung ein.
Der nächste, der 20.  SMA-Kongress von Cure SMA findet vom 16.-19. Juni 2016 im Disneyland Hotel in Anheim California, USA statt.

17Nov

Rundbrief der Initiative SMA, November 2015

Der Rundbrief 2015 weist auf die laufenden Studien zu Medikamenten hin, die von den Firmen Hoffmann-La Roche, Novartis und ISIS/Biogen durchgeführt werden. Die vielfältigen Kontakte der Initiative SMA, auch unter dem Dach von SMA Europe, zu den Pharmafirmen und der europäischen Zulassungsbehörde für Medikamente werden erwähnt. Sie sollen im kommenden Jahr intensiv fortgesetzt werden. Für die Förderung von Forschungsprojekten durch SMA Europe konnten in diesem Jahr 451.500 Euro vergeben werden. Da auch künftig die Förderung von Forschungsprojekten im Rahmen von SMA Europe notwendig ist, wird um Spenden gebeten. Mit dem Dank an die Spender des zurückliegenden Jahres und allen guten Wünschen für das kommende Jahr schließt der Rundbrief.

15Nov

Neue Information von Roche zu Olesoxime

Vor einigen Wochen hat SMA Europe erneut Fragen zum aktuellen Stand der Olesoxime-Entwicklung an Roche gestellt. Im Antwortschreiben versichert Roche wieder, dass sie alles unternehmen, was ihnen möglich ist, um den Patienten den Zugang zu Olesoxime schnellstens zu ermöglichen. Dies sei ihr Ziel.

Sobald weitere wichtige Informationen über die Entwicklung von Olesoxime vorliegen würden, werde Roche wieder eine entsprechende Mitteilung herausgeben.

Das Antwortschreiben in englischer Sprache kann hier heruntergeladen werden. Die deutsche Übersetzung erhalten Sie hier.

12Sep

Teilnehmer für Befragungsstudie gesucht

Das Pharmaunternehmen Biogen, welches zu Therapiemöglichkeiten bei SMA forscht, sucht nach Teilnehmern für die Befragungsstudie „Sozio-ökonomische Kosten und gesundheitsbezogene Lebensqualität von Menschen mit Spinaler Muskelatrophie“.

Neben der Erhebung der sozio-ökonomischen Kosten soll ermittelt werden, wie sich die SMA auf betroffene Kinder und Jugendliche sowie ihre pflegende  Betreuungsperson  oder enge Freunde  auswirkt.

08Sep

Neues von Roche zur Moonfish-Studie

In der Langzeitstudie an Tieren, mit der die Sicherheit von RG7800 überprüft werden sollte, zeigte sich ein unerwarteter Befund am Auge der Tiere. Als Vorsichtsmaßnahme hat Roche daraufhin im April 2015 mit Zustimmung der FDA die Dosierung der Studienpatienten gestoppt. Mit Hilfe von unabhängigen wissenschaftlichen und klinischen Experten wurde eine umfassende Überprüfung aller Sicherheitsdaten durchgeführt. Bei dieser Überprüfung konnte keinerlei Befund hinsichtlich der Sicherheit der bisher mit RG7800 behandelten Patienten festgestellt werden.

Die Sicherheit der Patienten hat für Roche die allergrößte Bedeutung. Deshalb wird dieser Befund in weitergehenden Tierstudien untersucht. Spätestens am Ende dieses Jahres will Roche über den neuesten Stand der Moonfish-Studie und sein Splicing-Modifier-Programm informieren.

17Jul

Wahlaufruf für die Diagnosegruppe SMA

Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) wirbt mit einer Rundmail an SMA-Mitglieder in der DGM um Mitarbeit in der Diagnosegruppe SMA. Vor allem werden Mitglieder gesucht, die bereit sind, sich bei der Wahl im Frühjahr 2016 für die Posten des Sprechers oder Delegierten bzw. ihrer Stellvertreter zur Verfügung zu stellen.

Die Diagnosegruppe organisiert nicht nur das SMA-Symposium 2016 in Hohenroda und die SMA-Tage in wechselnden Orten Deutschlands, sie vertritt die Interessen der SMA-Betroffenen innerhalb und außerhalb der DGM.

Ein Treffen zum Kennenlernen und Vorbereiten der Wahl wird am 13. September in Frankfurt am Main stattfinden. Dieses Treffen gilt auch der Vorbereitung des SMA-Symposiums. Näheres wird demnächst mitgeteilt.

15Jul

Neues von Olesoxime

Im März 2015 hat Hoffmann-La Roche die Rechte an Olesoxime von der Firma Trophos erworben. Gegenwärtig scheint es jedoch so, als würde der Zugang zum Medikament für die SMA-Patienten noch längere Zeit dauern. Die Einreichung des Zulassungsantrags bei der EMA ist erst für 2017 vorgesehen. SMA Europe versucht, diesen Prozess zu beschleunigen.
Nach einer Telefonkonferenz mit Vertretern der Firma hat SMA Europe Fragen schriftlich eingereicht, die von Hoffmann-La Roche auch schriftlich beantwortet wurden.

SMA Europe bleibt am Ball! Die geplante Einreichung der Zulassungsunterlagen für Olesoxime bei der EMA erst in 2017 erscheint sehr spät. SMA Europe wird sich dafür einsetzen, dass die Zulassung früher erfolgen kann.

Wichtiges

Eine Weihnachtsspende aus Reinbek

Jörg Weber, Geschäftsführer der Mediaform Informationssysteme GmbH, mit dem symbolischen Spendenscheck über 4.000 Euro

Jörg Weber, Geschäftsführer der Mediaform Informationssysteme GmbH, mit dem symbolischen Spendenscheck über 4.000 Euro

Die Firma Mediaform Informationssysteme GmbH verzichtet in diesem Jahr auf den Versand von Weihnachtskarten an ihre Kunden zugunsten einer Spende an die Initiative SMA. Wir freuen uns über 4.000,- Euro!!

SMA-Symposium 2013

Das SMA-Symposium 2013 hat vom 3.-6. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda stattgefunden.
Es haben 111 Erwachsene und 46 Kinder teilgenommen.

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

SMA-Symposium Hessen Hotelpark Hohenroda 2013

muskeln für muskeln

Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von “muskeln für muskeln” haben auch 2014 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 24.272,65 Euro gespendet. Seit 2009 sind es nun schon 118.379,65 Euro!!!

Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)

Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)