Downloads

SMA-Symposium Hohenroda 2016 – Gruppenbild Wichtig

SMA-Symposium Hohenroda 2016 - Gruppenbild in höherer Auflösung
Gruppenbild in höherer Auflösung

Biogen, Pressemitteilung 24.04.2017

Pressemitteilung der Biogen GmbH zur Empfehlung der EMA zur Behandlung der SMA mit Spinraza
Pressemitteilung der Biogen GmbH vom 24.04.2017

Spinraza EMA-Stellungnahme 21.04.2017

Stellungnahme von EMA zur Zulassung von Spinraza (Nusinersen) für die Behandlung der SMA
EMA Stellungnahme 21.04.2017

Roche_update_RG7916_20170320.pdf

Roche, informiert über den Stand der Entwicklung von Olesoxime und RG7916 sowie die klinischen Studien SUNFISH, FIREFISH und JEWELFISH.
Schreiben vom 20.03.2017 Deutsche Übersetzung

Roche_update_RG7916_20170320_engl.pdf

Roche, informiert über den Stand der Entwicklung von Olesoxime und RG7916 sowie die klinischen Studien SUNFISH, FIREFISH und JEWELFISH.
Schreiben vom 20.03.2017 Original in Englisch

Biogen, Pressemitteilung vom 24.02.2017


Biogen, PM 20170224

SMA-Tag 2017 in Magdeburg, Programm


SMA-Tag 2017 in Magdeburg, Programm

Rückblick und Ausblick, Januar 2017

Dr. Inge Schwersenz blickt in ihrem Beitrag auf ein aufregendes und arbeitsreiches Jahr zurück und zeigt auf, was für die kommende Zeit geplant ist.
Rückblick und Ausblick, Januar 2017

Rundbrief der Initiative SMA, November 2016

Der Rundbrief berichtet von dem Zulassungsantrag der Firma Biogen für Nusinersen, dem von SMA Europe organisierten Workshop bei der EMA, der europäischen Arzneimittelbehörde und den geplanten Patientenveranstaltungen 2017 in Magdeburg und 2018 in Hohenroda.
Rundbrief der Initiative vom November 2016

Roche_Update_RG7916_20161221_engl

Roche, PTC Therapeutics und die SMA Foundation informieren über den Stand des klinischen Programms mit dem Splicing-Modifier RG 7916, einer Substanz zum Schlucken, die das Spleißen des SMN2-Gens beeinflusst.
Roche, PTC Therapeutics und die SMA Foundation informieren über den Stand des klinischen Programms mit dem Splicing-Modifier RG 7916

Briefing Document von TREAT-NMD und SMA Europe für den EMA-Workshop 11.11.2016

Zur Vorbereitung des Workshops und als Grundlage für die Diskussionen hatten TREAT-NMD und SMA Europe das "Briefing Document" erarbeitet.
"Briefing Document" von TREAT-NMD und SMA Europe November 2016

Leben mit einer chronischen Erkrankung, Heike Mehmke

Vortrag beim SMA-Symposium, Hohenroda 2016
Mehmke, SMA-Symposium, Hohenroda 2016

Stellungnahme der deutschen Behandlungszentren zum Härtefallprogramm

Stellungnahme der Behandlungszentren Freiburg, Essen und München vom 17.10.2016
Härtefallprogramm, Behandlungszentren, 17.10.2016

Prof. Jan Kirschner: Medikamentöse Therapie und klinische Studien bei Spinaler Muskelatrophie

Vortrag auf dem SMA-Symposium, Hohenroda 2016
Kirschner, SMA-Symposium, Hohenroda 2016

Weitere Informationen von Roche vom 27.09.2016

Weitere Informationen von Roche vom 27.09.2016 zu den im Oktober bzw, November geplanten Studien Sunfish und Firefish sowie Jewelfish
Weitere Informationen von Roche vom 27.09.2016

Neues von Biogen und Ionis 26.09.2016

Informationen zum Zulassungprozess von Nusinersen bei der FDA und der EMA
Neues von Biogen und Ionis 26.09.2016

Neues von Roche 08.09.2016

Information über die neuen Firefish- und Sunfish-Studien sowie über die Moonfish-Studie
Neues von Roche 08.09.2016

Biogen, Fragen + Antworten zu Nusinersen

Biogen beantwortet Fragen zu Nusinersen
Nusinersen, Fragen + Antworten, August 2016

Nusinersen, Statement Biogen und Ionis vom 8.8.2016

Statement zum Stand der Entwicklung von Nusinersen
Statement vom 08.08.2016 von Biogen und Ionis Pharmaceuticals

SMA-Symposium Hohenroda 2016

Programm und Anmeldung
SMA-Symposium 2016 - Programm und Anmeldung

Olesoxime, Roche Mitteilung vom 14.04.2016

Roche teilt mit, dass FDA und EMA die Zulassung von Olesoxime zum gegenwärtigen Zeitpunkt ablehnen. Deutscher Text
Roche Mitteilung vom 14.04.2016 Deutscher Text

Olesoxime, Roche Mitteilung vom 14.04.2016 engl

Roche teilt mit, dass FDA und EMA die Zulassung von Olesoxime zum gegenwärtigen Zeitpunkt ablehnen. Englischer Text
Roche Mitteilung vom 14.04.2016 Englischer Text

Interviewanfrage zum Thema Spinale Muskelatrophie

Die Firma searchlight Pharma Partner GmbH, ein Marktforschungsunternehmen in Hamburg, möchte im Auftrag einer Pharmafirma Interviews mit Patienten mit SMA und deren Helfern durchführen.
searchlight Pharma Partner GmbH, ein Marktforschungsunternehmen in Hamburg

Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche (deutsch)


Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche (deutsch) 22.12.2015

Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche (englisch)


Neues Splicing-Modifier-Programm von Roche (englisch) 22.12.2015

19. SMA-Kongress von Cure SMA, Anhang zum Bericht

Im Anhang zum Bericht über den 19. SMA-Kongress von Cure SMA werden die neuesten Ergebnisse aus der Grundlagenforschung dargelegt.
19. SMA-Kongress von Cure SMA, Anhang zum Bericht

Rundbrief der Initiative SMA, November 2015

Der Rundbrief 2015 weist auf die laufenden Studien zu Medikamenten hin, die von den Firmen, Hoffmann-La Roche, Novartis und ISIS/Biogen durchgeführt werden. Die vielfältigen Kontakte der Initiative SMA, auch unter dem Dach von SMA Europe, zu den Pharmafirmen und der europäischen Zulassungsbehörde für Medikamente werden erwähnt. Sie sollen im kommenden Jahr intensiv fortgesetzt werden. Für die auch künftig notwendige Förderung von Forschungsprojekten im Rahmen von SMA Europe wird um Spenden gebeten. Mit dem Dank an die Spender des zurückliegenden Jahres und allen guten Wünschen für das kommende Jahr schließt der Rundbrief.
Rundbrief der Initiative SMA, November 2015

Information von Roche zu Olesoxime vom 13. November 2015, Deutsche Übersetzung

Antwort auf Fragen von SMA Europe, in deutscher Übersetzung
Info von Roche zu Olesoxime vom 13.11.2015, deutsche Übersetzung

Information von Roche zu Olesoxime vom 13. November 2015

Antwort auf Fragen von SMA Europe, Original in englischer Sprache
Info von Roche zu Olesoxime vom 13.11.2015, Original

Neues von Roche zur Moonfish-Studie

Schreiben vom August 2015 von Roche an SMA Europe zur Information seiner Mitgliedsorganisationen über den Stand der Moonfish-Studie
Schreiben von Roche, August 2015, zur Moonfish-Studie

Wahlaufruf der Diagnosegruppe SMA in der DGM e.V. vom 17.07.2015

Wahlaufruf der Diagnosegruppe SMA in der DGM e.V. vom 17.07.2015
Wahlaufruf der Diagnosegruppe SMA

Selbsthilfetag München 2015 – Programm

Der Selbsthilfetag München 2015 findet am 27. Juni von 10:00 bis 16:00 Uhr statt. - Programm
Selbsthilfetag München 2015 - Programm

Information zur Moonfish-Studie 06.05.2015 (Englisches Original)

Information zur Moonfish-Studie vom 06.05.2015 (Englisches Original) von F. Hoffmann-La Roche Ltd, PTC Therapeutics und SMA Foundation
Information zur Moonfish-Studie 06.05.2015 (Englisches Original)

Information zur Moonfish-Studie 06.05.2015 (Deutsche Übersetzung)

Information zur Moonfish-Studie vom 06.05.2015 (Deutsche Übersetzung) von F. Hoffmann-La Roche Ltd, PTC Therapeutics und SMA Foundation
Information zur Moonfish-Studie 06.05.2015 (Deutsche Übersetzung)

SMA-Tag 2015 in Erfurt, Zeitplan

Das Programm im zeitlichen Ablauf
SMA-Tag 2015 in Erfurt, Zeitplan

Programm SMA-TAG Erfurt 2015

SMA-Tag Erfurt 2015
Programm SMA-TAG Erfurt 2015

Rundbrief der Initiative SMA, November 2014

Der Rundbrief 2014 erwähnt die erfreuliche Entwicklung der Medikamentenentwicklung. Eine große Zahl klinischer Studien laufen bereits, weitere in Kürze beginnen. Spenden werden auch im kommenden Jahr für die Forschungsförderung im Rahmen von SMA Europe gebraucht. Noch ist kein Medikament zugelassen, deshalb muss die Grundlagenforschung auch künftig gefördert werden, um weitere Therapieansätze zu finden. Das diesjährige Treffen des SMA Europe und der SMA-Tag in München waren der Beginn unserer Aktivitäten hier in München nach unserem Umzug. Der Rundbrief schließt mit einem herzlichen Dank an alle Unterstützer und Spender.
Rundbrief der Initiative SMA, November 2014

18. SMA-Kongress der Families of SMA 2014

18. wissenschaftliches Treffen von SMA-Forschern bei der Internationalen Jahrestagung der Families of SMA (FSMA). Zusammenfassung der wichtigsten Themen aus dem wissenschaftlichen Teil der Tagung
18. SMA-Kongress der Families of SMA 2014

Pipeline der SMA-Medikamentenforschung März 2014


Pipeline der SMA-Medikamentenforschung März 2014

Rennrad-Nord.de ist neuer Partner von Muskeln für Muskeln

Eine Gruppe des Rennrad-Blogs "Rennrad-Nord.de" startet in diesem Jahr eine Spendenaktion zugunsten der Initiative SMA.
Pressemitteilung vom 07.03.2014 von Muskeln für Muskeln

Uniklinik Köln, Pressemitteilung 04.03.2014

Pflanzenextrakt bietet Hoffnung für Motoneuronenerkrankung
Uniklinik Köln, Pressemitteilung 04.03.2014

University of Edinburgh, Press Release 03 March 2014

Plant extract offers hope for infant motor neuron therapy
A chemical found in plants could reduce the symptoms of SMA.
Press Release of the University of Edinburgh, 03.03.2014

muskeln für muskeln Newsletter 1/2014

Im neuen Newsletter von "muskeln für muskeln" werden u. a. neue Botschafter und Sportarten vorgestellt, eine Reportage des Bayerischen Fernsehens angekündigt und auf die Jahrestagung von SMA Europe hingewiesen.
muskeln für muskeln Newsletter 1/2014

SMA-Beobachtungsstudie an der Universität Basel

An der Universität Basel wird eine SMA-Beobachtungsstudie durchgeführt. Hierfür werden noch 4 SMA-Patienten im Alter von 10 bis 14 Jahren gesucht, die noch selbständig frei gehen können.
Bei dieser Studie handelt es sich nicht um eine Behandlungsstudie. Die Studie kann jedoch wichtige Ergebnisse liefern, um in zukünftigen Behandlungsstudien Wirkungen beurteilen zu können.
SMA-Beobachtungsstudie an der Universität Basel

Rundbrief der Initiative SMA, November 2013

Der Rundbrief 2013 berichtet von den vielfältigen Aktivitäten der Initiative SMA im zu Ende gehenden Jahr. Im Vordergrund standen die Förderung der SMA-Forschung gemeinsam mit den anderen Selbsthilfegruppen im SMA-Europe e. V. und die Information der von SMA Betroffenen. Herzu gehörten die Neugestaltung und inhaltliche Überarbeitung der Webseite und insbesondere die Unterstützung der Diagnosegruppe SMA in der DGM bei der Organisation des SMA-Fachtages im Februar sowie des SMA-Symposiums im Oktober.
Rundbrief der Initiative SMA, November 2013

Die Krankheit SMA – Therapeutische Perspektiven

Dr. med. Raoul Heller, Leiter der humangenetischen Beratung am Institut für Humangenetik der Universität zu Köln berichtete beim SMA-Fachtag der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. 2013 in Aachen unter dem Titel “Die Krankheit SMA - Therapeutische Perspektiven“ über Neues aus der SMA-Forschung.
Die Krankheit SMA - Therapeutische Perspektiven von Raoul Heller, Köln

Forschung und Therapie bei SMA

PD Dr. Sibylle Jablonka gab beim SMA-Fachtag der DGM 2010 in Berlin einen Überblick über den Stand der Forschung und Therapieentwicklung bei SMA.
Forschung und Therapie bei SMA von Sybille Jablonka, Würzburg

Bewältigung des Lebens

Prof. Dr. Andrea Kübler berichtete beim SMA-Fachtag 2010 in Berlin über ihre Forschungsergebnisse bei Menschen mit schweren körperlichen Beeinträchtigungen.
Bewältigung des Lebens von Andrea Kübler, Würzburg

Die Genetik – Ein Überblick

Ein Vortrag von Debra Leonard.
Vortrag herunterladen

SMA-Symposium 3.-6. Oktober 2013

Das SMA-Symposium 2013 findet vom 3.-6. Oktober im Hessen Hotelpark Hohenroda statt.
Programm und Anmeldeformular

1. Workshop SMA Europe, Rom 2012

"Opportunities and Challenges in Developing Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy in Europe"
The translation of scientific advances into effective therapies is hampered by major roadblocks in clinical trials, including the complex regulatory environment in Europe, variations in standards of care, patient ascertainment and enrolment, a narrow therapeutic window and a lack of biomarkers of efficacy. In this context, SMA-Europe organized its first international workshop in July 2012 in Rome, gathering 34 scientists, clinicians and representatives of patient organizations to establish recommendations for improving clinical trials for SMA.
Artikel in Orphanet Journal of Rare Diseases 2013

Faltblatt der Initiative SMA

Das Faltblatt enthält eine kurze Erläuterung der Krankheit SMA, gibt einen Überblick über die Ziele der Initiative SMA und nennt das Spendenkonto.
Faltblatt der Initiative SMA als PDF

Die Initiative “Forschung und Therapie für SMA”

Eine PDF-Präsentation über die Aktivitäten der Initiative SMA
Initiative SMA

SMA-Symposium 3.-6. Oktober 2013

Allgemeine Informationen zur Veranstaltung
Faltblatt des SMA-Symposium 2013

Rundbrief der Initiative SMA, November 2012

Der traditionelle Rundbrief der Initiative SMA wurde wieder an Freunde, Förderer und an von SMA Betroffene verschickt. Er informiert über die Arbeit im zurückliegenden Jahr, u. a. über die Forschungsförderung durch SMA Europe und für 2013 geplante Veranstaltungen.
Rundbrief der Initiative SMA, November 2012

1. Workshop des SMA Europe e.V.

"Mapping out Opportunities and Challenges for SMA clinical trials"
13.-14. Juli 2012 in Rom
Ein Bericht von Dr. Nathalie Kayadjanian
Artikel im Orphanet Journal of Rare Diseases 2013

10 Jahre Initiative SMA, Rundbrief November 2011

Der traditionelle Rundbrief der Initiative SMA beginnt mit einem Dank an alle, die sich um Spenden bemüht haben und selbst gespendet haben. Ohne diese tatkräftige Unterstützung wäre die Forschungsförderung durch die Initiative SMA nicht möglich gewesen. Ein kurzer Rückblick zeigt, was in 10 Jahren erreicht werden konnte.
10 Jahre Initiative SMA, Rundbrief November 2011

Pressemitteilung Initiative SMA 19.08.2011, MAD Challenge of SMA Trust, London

Am Dienstag, 30. August 2011, starten in Donaueschingen 10 Engländer und Engländerinnen eine Benefiz-Radtour auf dem Donauradweg. Ihr Ziel ist Budapest, das sie in11 Tagen erreichen wollen.
Pressemitteilung 19.08.2011, MAD Challenge of SMA Trust, London

Pressemitteilung Initiative SMA, 28. Februar 2010, der Tag der Seltenen Erkrankungen

„Patienten und Forscher, Partner fürs Leben!“
Das Motto des diesjährigen europäischen Tages der seltenen Erkrankungen „Patienten und Forscher, Partner fürs Leben!“ kennzeichnet in besonderer Weise die Situation und das Engagement der Menschen, die von Spinaler Muskelatrophie (SMA) betroffen sind.
Pressemitteilung Initiative SMA, 28. Februar 2010, der Tag der Seltenen Erkrankungen

Presseerklärung SMA Europe 24.02.2010, Call for Projekts 2009

SMA Europe fördert die Forschung auf dem Gebiet der Spinalen Muskelatrophie (SMA) mit 650.000 Euro. Das Geld stammt aus Spendeneinnahmen der beteiligten europäischen Selbsthilfegruppen und Stiftungen.
Presseerklärung SMA Europe 24.02.2010, Call for Projekts 2009

Presseerklärung SMA Europe 27.03.2009, Call for Projekts 2008

SMA Europe fördert die Forschung auf dem Gebiet der Spinalen Muskelatrophie (SMA) mit
750.000 Euro.
Pressemitteilung SMA Europe 27.03.2009, Call for Projekts 2008

Vortrag von Prof. Dr. H. Lochmüller

Prof. Hanns Lochmüller, TREAT-NMD, Newcastle hat auf dem SMA-Symposium 2008 einen einführenden Vortrag über das SMA-Patientenregister gehalten.
Vortrag von Prof. Dr. H. Lochmüller

Informations-Faltblatt des SMA-Patientenregister

Das Informations-Faltblatt des SMA-Patientenregister gibt einen Überblick über das Warum, Wo und Wie der Registrierung.
Informations-Faltblatt des SMA-Patientenregister

Pressemitteilung der LMU München vom 06.05.2008

Pressemitteilung über die Errichtung des SMA-Patientenregisters am Friedrich-Baur-Institut, Klinikum der Universität München
Pressemitteilung der LMU München vom 06.05.2008

TREAT-NMD, SMA Standard of Care

Inhalt:
Klinische Diagnose und Einteilung der Typen bei SMA
Erkennung und Behandlung einer Ateminsuffizienz
Behandlung von gastrointestinalen Störungen und Ernährungsproblemen
Orthopädische Behandlung und Rehabilitation
Palliative Versorgung
TREAT-NMD, Behandlungsstandards bei SMA

Pressemitteilung Initiative SMA 10.10.2007, Nobelpreis für Medizin

Durch die Technik der Nobelpreisträger für Medizin sind neue Chancen für die Erforschung seltener
Erkrankungen, wie z. B. der Spinalen Muskelatrophie, entstanden. Hier hat die Technik der diesjährigen Medizin-Nobelpreisträger ganz neue Chancen eröffnet.
Pressemitteilung Initiative SMA 10.10.2007, Nobelpreis für Medizin

Pressemitteilung Initiative SMA 11.11.2002, Forschungsförderung Universität Würzburg

Die von Eltern muskelkranker Kinder gegründete Initiative „Forschung und Therapie für SMA“ unterstützt Forschung von Prof. Michael Sendtner an der Universität Würzburg.
Pressemitteilung Initiative SMA 11. November 2002, Forschungsförderung Universität Würzburg