Die Entwicklung von Therapien für SMA geht weiter!

Seit Juli 2017 gibt es in Deutschland mit Spinraza® von der Firma Biogen das erste zugelassene Medikament für SMA. Bei vielen seltenen Erkrankungen bleibt es lange Zeit bei einem zugelassenen Medikament, wenn es denn überhaupt dazu kommt.

Nicht so bei SMA! Substanzen mit verschiedenen Therapieansätzen befinden sich bereits in klinischen Studien. Die Firmen Roche und Novartis entwickeln drei verschiedene Medikamente zum Einnehmen.

In den USA läuft eine Studie der Firma Avexis zur Gentherapie bei SMA Typ I. Außerdem hat Avexis kürzlich die Erlaubnis von der FDA bekommen, eine kleine Phase 1-Studie zur Gentherapie bei SMA II durchzuführen. Diese Studie wird insgesamt 27 Kinder mit SMA Typ II bis zum Alter von 60 Monaten einschließen. Es werden zwei verschiedene Dosen verwendet werden, die einmalig mit einer Lumbalpunktion verabreicht werden. Nach der Dosierung von drei Patienten wird eine Sicherheitspause erfolgen. Die Studie ist noch nicht unter clinicaltrials.gov aufgeführt.

Und vor wenigen Tagen hat Biogen eine Fortsetzung der Zusammenarbeit mit INONIS zur Entwicklung weiterer Antisenseoligonukleotide, sogenannter ASO’s,  für die Behandlung von SMA angekündigt.