Studie mit Antisense-Oligonukleotiden bei Kindern mit SMA Typ I

Voraussichtlich im Mai 2013 wird die Firma ISIS Pharmaceuticals eine Studie der Phase II mit ISIS-SMN_Rx (Antisense-Oligonukleotid) mit acht Kindern mit SMA Typ I in den USA und Kanada beginnen. Die Kinder müssen zwischen 3 Wochen und 6 Monate alt sein und eine genetisch gesicherte SMA haben.

Alle Kinder bekommen das Medikament, allerdings in verschiedenen Dosierungen, während der Studiendauer von 52 Wochen insgesamt 3 Mal verabreicht. Diese Studie soll dazu dienen, die optimale Dosis für eine daran anschließende größere Phase II/III bei Kindern mit Typ I zu bestimmen. Außerdem soll natürlich, wie immer in einer Phase II-Studie, die Sicherheit und Verträglichkeit untersucht werden. Die Studie wird an 4 Zentren, 3 in den USA und einem in Kanada, durchgeführt.

Eine Phase I-Studie mit demselben Wirkstoff mit 24 Kindern mit SMA, die älter als 2 Jahre waren, ist inzwischen abgeschlossen. Es zeigte sich hier eine gute Verträglichkeit des Medikamentes, das mittels einer Lumbalpunktion verabreicht einmalig gegeben wurde. Obwohl diese Studie keine Wirkungsstudie war, wurden die motorischen Funktionen überprüft. Bei einigen Kindern konnten hierbei Verbesserungen festgestellt werden. Allerdings muss immer berücksichtigt werden, dass das möglicherweise auf einem Placeboeffekt beruht, da Kinder, Eltern und Ärzte wussten, dass jeder Studienteilnehmer ein wirkliches Medikament bekommt.

Informationen über die abgeschlossene Phase I-Studie enthält eine Präsentation auf der Webseite von ISIS Pharmaceuticals, Inc.

Weitere Informationen über die geplante Phase II-Studie bei Typ I können auf der Webseite „ClinicalTrials.gov“ der U.S. National Institutes of Health und der Pressemitteilung von ISIS Pharmaceuticals, Inc. entnommen werden.

Die Studie mit Kindern mit Typ I soll im Mai 2013 begonnen werden und voraussichtlich im September 2014 abgeschlossen sein. Dann folgt eine Phase II/III-Studie. Eine quälend lange Zeit für alle Eltern, deren Kinder nicht an Studien teilnehmen können, vor allem von Kindern mit Typ I. Trotzdem bleibt festzuhalten, dass hier hoffentlich ein wirkliches Licht am Ende des Tunnels zu sein scheint. Im Sinne der Sicherheit der Kinder ist ein solches sehr sorgfältiges Vorgehen, vor allem bei einer völlig neuen Medikamentenklasse, einfach unumgänglich.

Dr. Inge Schwersenz