14Jan

Roche kündigt Härtefallprogramm „Risdiplam“ an

Mit ihrem heutigen Antwortschreiben an die Mitglieder von SMA Europe e.V. teilt die Firma Roche mit, dass sie als Reaktion auf den „ungedeckten Bedarf an medikamentöser Behandlung ein globales Härtefallprogramm (CU) für Risdiplam aufgelegt hat. Das Programm wird in den Ländern starten, in denen die nationale Gesetzgebung solche Programme vorsieht und in denen solche Programme mit unserer Firmenpolitik vereinbar sind.“

Dieses Härtefallprogramm soll zuerst den SMA I-Patienten den Zugang zu Risdiplam ermöglichen und mit der Beantragung der Zulassung durch die EMA auf SMA II-Patienten erweitert werden.

Auf Nachfrage bei der Firma Roche ist geplant, das Programm auch in Deutschland umzusetzen. Es ist aber zurzeit (Januar 2020) in Deutschland noch nicht verfügbar.

Schreiben der Fa. Roche an SMA Europe e.V.
Original in Englisch
Deutsche Übersetzung

20Dez

Neues von AveXis zu Zolgensma

Die Firma AveXis hat sich in einer Mitteilung vom 16.12.2019 an die Fachmedien zur Kostenübernahme, Anwendung und Haftung bei der Anwendung von Zolgensma gewendet. In dieser Mitteilung wird auch auf ein internationales Programm. Global Managed Access Program (MAP) hingewiesen, das Grundlage für einen weltweiten kostenlosen Zugang in den Ländern ermöglichen soll, in den Zolgensma noch nicht zugelassen ist. Voraussetzung ist die Zustimmung der jeweiligen nationalen Behörden. Entsprechende Gespräche sollen zeitnah erfolgen.

Lesen Sie auch den Artikel von TreatSMA vom 18.12.2019, die Mitteilung der Presseagentur REUTERS vom 19.12.2019 und den Bericht in der Frankfurter Allgemeinen Zeitung vom 19.12.2019

15Dez

Gentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis

Zitate aus einem Artikel des Deutschen Ärzteblatts vom 2.Dezember 2019 (© gie/aerzteblatt.de):

Der Ton in der aktuellen Debatte um die 1,9-Millionen-Euro-Spritze mit dem Gentherapeutikum Zolgensma wird schärfer.

Auf Anraten der Krankenkassen, der Universitätsklinika, des Gemeinsamen Bundes­aus­schuss (G-BA) und der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) hatte sich das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) … dazu entschlossen, einen Brief an die Novartis Pharma GmbH zu schicken. Hierin forderte Staatssekretär Thomas Steffen das Unternehmen dazu auf, für bis zu zweijährige Kinder mit SMA „kurzfristig“ ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung aufzulegen.

Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel des GKV-Spitzenverbands stellt in ihrem Schreiben vom 29.11.2019 an AveXis / Novartis fest, dass die Firma keine wirksame öffentliche Stellungnahme zu der aus Herstellersicht „undifferenzierten medialen Debatte“ abgegeben habe.
„Sie nehmen damit aber den immensen Druck auf Patienten und deren Familien sowie die Ärzte bei der Frage zum Einsatz ihres Produktes vor Zulassung billigend in Kauf und profitieren zugleich von vorzeitigen Marktzugang.“

Matthias Mohrmann, Vorstand er AOK Rheinland/Hamburg möchte in einem Interview mit der Wirtschaftswoche den aktuellen Hype um das Gentherapeutikum Zolgensma entkräften. Denn die Überlegenheit von Zolgensma gegenüber Spinraza sei nicht belegt. Die in den USA mit Zolgensma behandelten Kinder seien heute nicht geheilt und vielfach beatmungspflichtig. Daher warnen auch Fachärzte davor, Kinder, die gut auf Spinraza ansprechen, zugunsten einer weniger erprobten Therapie auf Zolgensma umzustellen.

Zum vollständigen Artikel

26Nov

FDA gewährt Risdiplam-Zulassung Priority Review

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat der Firma Roche für den Zulassungsprozess des Medikaments Risdiplam in den USA ein beschleunigtes Verfahren (Priority Review) eingeräumt. Die Entscheidung über die Zulassung muss bis zum 24. Mai 2020 erfolgen.

Weiteres in der Pressemitteilung und dem Community Letter von Roche

11Nov

Zolgensma – Interview mit Prof. Andreas Hahn, Gießen

Jürgen Salz, Redakteur der Wirtschaftswoche, führte am 6. November ein Interview mit Prof. Andreas Hahn, Uniklinik Gießen: Ist dieses Medikament zwei Millionen Dollar wert, Herr Professor?

Prof. Hahn äußert sich zu den Chancen und Risiken der Behandlung mit Zolgensma und Nusinersen. Er betont auch, wie wichtig es ist, die SMA in das Neugeborenenscreening aufzunehmen. So wäre es möglich, frühzeitig die Erkrankung zu erkennen und mit der Therapie zu beginnen.

11Nov

Risdiplam-Pressemitteilung von Roche

Wie Roche heute in einer Presseerklärung mitteilt, hat die Zulassungsstudie mit Risdiplam das angestrebte Studienergebnis erreicht. Das Studienergebnis zeigt statistisch signifikante Verbesserungen bei allen Studienteilnehmern mit SMA Typ II und III. Es gab in keiner der Risdiplam-Studien sicherheitsrelavante Ergebnisse, die zu einem Abbruch der Studien geführt hätten.
Übersicht über das Risdiplam-Studienprogramm

30Okt

Antwort der EMA vom 22.10.2019

EMA hat den offenen Brief der DGM und Initiative SMA am 22.10.2019 beantwortet. Ein Auszug:

„EMA ist sich der Bedürfnisse von Patienten mit SMA voll bewusst und bewusst, wie schwierig es ist, auf die Entwicklung und Zulassung sicherer und wirksamer Arzneimittel zu warten. Wir möchten Ihnen versichern, dass wir alles in unserer Macht Stehende tun, um Arzneimittel so effizient und zeitnah wie möglich zu bewerten. Gleichzeitig möchten wir sicherstellen, dass der Nutzen eines Arzneimittels gegenüber den Risiken überwiegt, bevor es zugelassen wird.

Wie Sie wissen, hat die Evaluierung für Zolgensma im November 2018 begonnen und dauert noch an. Die wissenschaftlichen Ausschüsse der EMA für neuartige Therapien (CAT) und für Humanarzneimittel (CHMP) prüfen derzeit Zolgensma. AveXis bereitet derzeit seine Antworten auf eine zweite Runde von Fragen der beiden Ausschüsse vor.“

Zwischenzeitlich hat AveXis die Fragen der EMA beantwortet. EMA kann nun – entsprechend dem festgelegten Zeitplan – das Genehmigungsverfahren fortsetzen.

Antwort-Mail der EMA vom 22.10.2019
Nichtautorisierte deutsche Übersetzung

 

24Okt

Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie

Im neuen Forum Sanitas erscheint ein Artikel von Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari vom Universitätsklinikum Heidelberg, der die Möglichkeiten und Grenzen der Genersatztherapie aufzeigt:
Das Präparat Onasemnogene Abeparvovec-xioi – AVXS-101 (Zolgensma®) verspricht eine vollständige Korrektur des genetischen Defekts der SMA, der Erfolg der Behandlung hängt allerdings auch vom Zeitpunkt der Applikation und damit vom Krankheitsfortschritt ab.

Forum Sanitas, 4. Ausgabe 2019
Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari
Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie