26Nov

FDA gewährt Risdiplam-Zulassung Priority Review

Die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat der Firma Roche für den Zulassungsprozess des Medikaments Risdiplam in den USA ein beschleunigtes Verfahren (Priority Review) eingeräumt. Die Entscheidung über die Zulassung muss bis zum 24. Mai 2020 erfolgen.

Weiteres in der Pressemitteilung und dem Community Letter von Roche

11Nov

Zolgensma – Interview mit Prof. Andreas Hahn, Gießen

Jürgen Salz, Redakteur der Wirtschaftswoche, führte am 6. November ein Interview mit Prof. Andreas Hahn, Uniklinik Gießen: Ist dieses Medikament zwei Millionen Dollar wert, Herr Professor?

Prof. Hahn äußert sich zu den Chancen und Risiken der Behandlung mit Zolgensma und Nusinersen. Er betont auch, wie wichtig es ist, die SMA in das Neugeborenenscreening aufzunehmen. So wäre es möglich, frühzeitig die Erkrankung zu erkennen und mit der Therapie zu beginnen.

11Nov

Risdiplam-Pressemitteilung von Roche

Wie Roche heute in einer Presseerklärung mitteilt, hat die Zulassungsstudie mit Risdiplam das angestrebte Studienergebnis erreicht. Das Studienergebnis zeigt statistisch signifikante Verbesserungen bei allen Studienteilnehmern mit SMA Typ II und III. Es gab in keiner der Risdiplam-Studien sicherheitsrelavante Ergebnisse, die zu einem Abbruch der Studien geführt hätten.
Übersicht über das Risdiplam-Studienprogramm

30Okt

Antwort der EMA vom 22.10.2019

EMA hat den offenen Brief der DGM und Initiative SMA am 22.10.2019 beantwortet. Ein Auszug:

„EMA ist sich der Bedürfnisse von Patienten mit SMA voll bewusst und bewusst, wie schwierig es ist, auf die Entwicklung und Zulassung sicherer und wirksamer Arzneimittel zu warten. Wir möchten Ihnen versichern, dass wir alles in unserer Macht Stehende tun, um Arzneimittel so effizient und zeitnah wie möglich zu bewerten. Gleichzeitig möchten wir sicherstellen, dass der Nutzen eines Arzneimittels gegenüber den Risiken überwiegt, bevor es zugelassen wird.

Wie Sie wissen, hat die Evaluierung für Zolgensma im November 2018 begonnen und dauert noch an. Die wissenschaftlichen Ausschüsse der EMA für neuartige Therapien (CAT) und für Humanarzneimittel (CHMP) prüfen derzeit Zolgensma. AveXis bereitet derzeit seine Antworten auf eine zweite Runde von Fragen der beiden Ausschüsse vor.“

Zwischenzeitlich hat AveXis die Fragen der EMA beantwortet. EMA kann nun – entsprechend dem festgelegten Zeitplan – das Genehmigungsverfahren fortsetzen.

Antwort-Mail der EMA vom 22.10.2019
Nichtautorisierte deutsche Übersetzung

 

24Okt

Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie

Im neuen Forum Sanitas erscheint ein Artikel von Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari vom Universitätsklinikum Heidelberg, der die Möglichkeiten und Grenzen der Genersatztherapie aufzeigt:
Das Präparat Onasemnogene Abeparvovec-xioi – AVXS-101 (Zolgensma®) verspricht eine vollständige Korrektur des genetischen Defekts der SMA, der Erfolg der Behandlung hängt allerdings auch vom Zeitpunkt der Applikation und damit vom Krankheitsfortschritt ab.

Forum Sanitas, 4. Ausgabe 2019
Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari
Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie

13Okt

Offener Brief von DGM und Initiative SMA an EMA:
Zulassung von Zolgensma beschleunigen

Kürzlich wurde in verschiedenen Medien von der Behandlung eines 13 Monate alten an Spinaler Muskelatrophie erkrankten Jungen mit dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikament Zolgensma® berichtet. In den Beiträgen wurde fälschlicherweise eine komplette Heilung mit Hilfe des Medikaments in Aussicht gestellt. Richtig ist, dass die Behandlungserfolge unter anderem vom Stadium der Erkrankung abhängen und ein optimaler Effekt bei Kindern zu erwarten ist, die noch keine Symptome aufweisen. In den USA ist Zolgensma® für Kinder bis zum Alter von 24 Monaten bereits zugelassen.

Eltern von Säuglingen, welche von SMA betroffen sind, stehen derzeit unter einem enormen emotionalen Druck: Sie haben in Deutschland keinen Zugang zu dieser Behandlungsmöglichkeit und möchten doch alles Menschenmögliche für ihr Kind tun. Aus diesem Grund haben sich die DGM und die Initiative SMA entschlossen, der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) diese schwierige Situation in einem offenen Brief darzulegen und sie gebeten, die baldige Zulassung des Medikaments auch in Deutschland zu ermöglichen. (Webseite der DGM, 07.10.2019)

Brief an EMA, Original in Englisch
Brief an EMA, deutsche Übersetzung

02Sep

Die Behandlung mit Zolgensma® ist beantragt

Die Behandlung mit Zolgensma® der Firma AveXis erfordert ein komplexes Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Auf Einladung der DGM fand am 22.08.2019 in Frankfurt a.M. ein Abstimmungsgespräch statt.