Neuigkeiten
Offener Brief von DGM und Initiative SMA an EMA:
Zulassung von Zolgensma beschleunigen
Kürzlich wurde in verschiedenen Medien von der Behandlung eines 13 Monate alten an Spinaler Muskelatrophie erkrankten Jungen mit dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikament Zolgensma® berichtet. In den Beiträgen wurde fälschlicherweise eine komplette Heilung mit Hilfe des Medikaments in Aussicht gestellt. Richtig ist, dass die Behandlungserfolge unter anderem vom Stadium der Erkrankung abhängen und ein optimaler Effekt bei Kindern, die noch keine Symptome aufweisen, zu erwarten ist. In den USA ist Zolgensma® für Kinder bis zum Alter von 24 Monaten bereits zugelassen.
Eltern von Säuglingen, welche von SMA betroffen sind, stehen derzeit unter einem enormen emotionalen Druck: Sie haben in Deutschland keinen Zugang zu dieser Behandlungsmöglichkeit und möchten doch alles Menschenmögliche für ihr Kind tun. Aus diesem Grund haben sich die DGM und die Initiative SMA entschlossen, der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) diese schwierige Situation in einem offenen Brief darzulegen und sie gebeten, die baldige Zulassung des Medikaments auch in Deutschland zu ermöglichen. (Webseite der DGM, 07.10.2019)
Brief an EMA, Original in Englisch
Brief an EMA, deutsche Übersetzung
Die Behandlung mit Zolgensma® ist beantragt
Die Behandlung mit Zolgensma® der Firma AveXis erfordert ein komplexes Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Auf Einladung der DGM fand am 22.08.2019 in Frankfurt a.M. ein Abstimmungsgespräch statt.
Die Spinale Muskelatrophie
Im Medizinmagazin Forum Sanitas erläutert Prof. Dr. Janbernd Kirschner, Bonn die Ursache der Spinalen Muskelatrophie, das Krankheitsspektrum mit den unterschiedlichen Schweregraden und gibt einen aktuellen Überblick zur Entwicklung neuer Therapien, der Diagnostik, dem Neugeborenenscreening und der Betreuung durch Neuromuskuläre Zentren in Deutschland.
SMA-Tag Düsseldorf 2019 …. Es sind noch Plätze frei!
Programm und Anmeldeformular des SMA-Tag Düsseldorf am Samstag, 14. September 2019 wurden im Bereich „Termine“ veröffentlicht und stehen auch im Download bereit.
Für Teilnehmer des SMA-Tages, die in Düsseldorf übernachten wollen, sind bis zum 16. August in der Jugendherberge für die Nacht 13./14.09. mehrere Zimmer reserviert worden. Zur Reservierung benutzen Sie bitte das Zimmerabruf-Formular im Download. Näheres erfahren sie von Susanne Goldbach.
Zolgensma weiterhin in den USA zugelassen
Die U.S. Food & Drug Administration (US-Zulassungsbehörde) kündigt aktuell eine Untersuchung bei der Novartis Tochter AveXis an. Hintergrund ist ein Problem mit der Genauigkeit bestimmter Daten aus Produkttests an Tieren, die im Rahmen des Zulassungsantrages von AveXis eingereicht und von der FDA überprüft worden sind.
Die US-Gesundheitsbehörde FDA erklärte, dass die Sicherheit des Medikaments nicht beeinträchtigt sei und sie davon ausgeht, dass es auf dem Markt bleiben werde. An der positiven Einschätzung der klinischen Studien am Menschen ändere sich nichts. Zolgensma war im Mai für Kinder unter zwei Jahren zugelassen worden. Es ist die erste, in den USA bereits zugelassene Genersatztherapie zur Behandlung der SMA.
Ehrung für Dr. Inge und Klaus Schwersenz
Bundespräsident Frank-Walter Steinmeier hat auf Vorschlag des Bayerischen Ministerpräsidenten Dr. Markus Söder dem Ehepaar Dr. Inge und Klaus Schwersenz das Verdienstkreuz am Bande der Bundesrepublik Deutschland verliehen. Die Aushändigung der Auszeichnung erfolgte in einer Feierstunde am 10. Juli 2019 durch den Bayerischen Staatsminister der Justiz Georg Eisenreich.
Pressemitteilung des Bayer. Staatsministerium der Justiz vom 10.07.2019
Café #Check’SMA
Im Rahmen des von Biogen® in München initiierten Projektes Café #Check’SMA zur Aufklärung über SMA in einer anderen, besonderen Form wird Klaus Schwersenz im Café am Samstag, 3. August die Arbeit der Initiative SMA und am 10. August die Arbeit der Diagnosegruppe SMA jeweils von 14 – 18 Uhr vorstellen.
2. Internationaler Kongress von SMA Europe
SMA Europe veranstaltet vom 5.-7. Februar 2020 seinen 2. Internationalen wissenschaftlichen Kongress in Evry, Frankreich.
Weiteres auf der Kongress-Homepage
Zolgensma
Gestern hat in Frankreich die erste Behandlung stattgefunden. Im Rahmen des ATU-Verfahrens hat ein 9 Monate altes Mädchen die Genersatztherapie mit Zolgensma erhalten.
Zolgensma-Behandlung in Frankreich gestartet
Wie unsere französische Partnerorganisation berichtet wurde die Behandlung mit Zolgensma in Frankreich im Rahmen einer vorläufigen Zulassung und im Einzelfall nach entsprechender Genehmigung begonnen.
Wichtiges
SMA-Symposium 2018
SMA-Symposium 2018
Foto: Stuart McSpadden
Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. veranstaltet am 18. April 2020 einen SMA-Tag in Lüneburg und vom 10. bis 13. September 2020 wieder ein SMA-Symposium in Hohenroda.
muskeln für muskeln
Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von „muskeln für muskeln“ haben auch 2018 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 6.500 Euro gespendet. Seit 2009 sind es aktuell schon 182.000 Euro!!!
Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.
Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)