Neuigkeiten
Am 30. Mai 2019 im Bayerischen Fernsehen
In der Reihe Stolperstein brachte das Bayerische Fernsehen einen Bericht über SMA und ging den Fragen nach: „Wie leben Menschen mit SMA heute und was können die neuen Therapien tatsächlich? Sind sie wirklich der erhoffte Durchbruch?“
Das Video ist in der Videothek des Bayerischen Fernsehens abrufbar.
AveXis erhält Zulassung in den USA
Die US Food and Drug Administration, die Medikamenten-Zulassungsbehörde der USA, hat das Medikament „Zolgensma“ der Fa. AveXis, ein Novartis-Unternehmen, für die Behandlung von Kindern unter 2 Jahren einschließlich präsymptomatischer Säuglinge zugelassen.
Näheres entnehmen Sie bitte der Pressemitteilung der Firma AveXis.
Online-Übersetzung des englischen Textes der Pressemitteilung
SMA-Tag Düsseldorf 2019
Programm und Anmeldeformular des SMA-Tag Düsseldorf am Samstag, 14. September 2019 wurden im Bereich „Termine“ veröffentlicht und stehen auch im Download bereit.
Für Teilnehmer des SMA-Tages, die in Düsseldorf übernachten wollen, sind bis zum 16. August in der Jugendherberge für die Nacht 13./14.09. mehrere Zimmer reserviert worden. Zur Reservierung benutzen Sie bitte das Zimmerabruf-Formular im Download. Näheres erfahren sie von Susanne Goldbach.
Prof. Brunhilde Wirth erhält Innovationspreis des Landes Nordrhein-Westfalen
Prof. Brunhilde Wirth erhielt für ihre Arbeit im Bereich der spinalen Muskelatrophie den mit 100.000 Euro dotierten Innovationspreis des Landes Nordrhein-Westfalen. „Frau Professor Wirth ist eine überragende Wissenschaftlerin, deren hartnäckige Recherchen zu einem Durchbruch beim Verständnis und bei der neurogenetischen Behandlung der spinalen Muskelatrophie geführt hat,“ so NRW-Wirtschaftsminister Andreas Pinkwart bei der Preisverleihung. „Ihre Arbeit am Kölner Institut für Humangenetik verbindet Spitzenforschung und konkrete Anwendung in beispielhafter Weise und eröffnet damit Zehntausenden Erkrankten in Europa neue Perspektiven.“ (Kölner Stadtanzeiger, 14.05.2019)
Die Initiative SMA und SMA Europe gratulieren Prof. Brunhilde Wirth sehr herzlich zu dieser großartigen Auszeichnung. Wir freuen uns mit ihr und danken ihr gleichzeitig für ihre jahrelange Arbeit im Vergabeausschuss der Initiative SMA und dem Wissenschaftlichen Beirat von SMA Europe.
SMA-Tag Ulm und SMA-Thementag Berlin (Berlin aktualisiert)
Die Programme und Anmeldeformulare der beiden Veranstaltungen SMA-Tag Ulm und SMA-Thementag Berlin wurden im Bereich „Termine“ veröffentlicht und stehen auch im Download bereit.
Tag der Seltenen Erkrankungen
Am Tag der Seltenen Erkrankungen, am 28. Februar 2019 hat die Frankfurter Allgemeine Zeitung 2 lesenswerte Beiträge über SMA veröffentlicht.
Dr. med. Claudia Diana Wurster: „Fortschritte bei der spinalen Muskelatrophie“ , Ärztin an der Klinik für Neurologie der Rehabilitations- und
Universitätskliniken Ulm und
Anna Seidinger: „Das Wichtigste im Leben sind Ziele und Träume“ , ein Interview mit Matthias Küffner, von SMA betroffenes Vorstandsmitglied der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V.
Rare Disease Day 28. Februar 2019
Am letzten Februartag ist wieder Rare Disease Day, der Tag der Seltenen Erkrankungen, den EURORDIS jährlich veranstaltet. Ein Liste der Veranstaltungen im Umfeld dieses Tages in Deutschland und weltweit gibt es auf der Rare Disease Day-Webseite von EURORDIS.
EMA erteilt PRIME-Status für Risdiplam von Roche
Die Firma Roche hat von der European Medicines Agency für den gegenwärtig in klinischen Studien untersuchten Wirkstoff Risdiplam einen Prime-Status zuerkannt. PRIME-Status bedeutet für den Zulassungsprozess ein beschleunigtes Verfahren, um das Produkt schneller für die Patienten verfügbar zu machen. Risdiplam wäre das erste orale Medikament für die SMA.
Die Deutsche Apotheker Zeitung hat hierzu mehrere Artikel veröffentlicht, die den gegenwärtigen Stand der Arzneimittelversorgung für SMA und deren Wirkungsweisen erläutern.
Mitläufer gesucht beim METRO Düsseldorf Marathon
Florian Goldbach, Vater eines Kindes mit SMA, wird am 28. April beim METRO Düsseldorf Marathon Spenden für die Initiative SMA sammeln. Das Läufer-Team besteht bisher aus zahlreichen Freunden. Muskeln für Muskeln unterstützt die Aktion mit besonderen Trikots für die Läuferinnen und Läufer.
Weitere Mitläuferinnen und Mitläufer sind herzlich willkommen, um möglichst viel Aufmerksamkeit für die Erkrankung zu erzielen. Bitte unterstützen Sie die Aktion durch Mitlaufen oder Spenden auf betterplace.org. Dort finden Sie auch weitere Informationen. Bislang sind schon über 4.000 Euro für die Initiative SMA gespendet worden!
Roche stellt neue Daten von Risdiplam vor
Auf den Jahreskongressen 2018 der World Muscle Society (WMS) sowie der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN) hat Roche neue Daten aus den FIREFISH- und SUNFISH-Studien mit dem oral einzunehmenden Studienmedikament Risdiplam vorgestellt.
„Sie zeigen, dass Säuglinge mit SMA Typ I neue Meilensteine der kindlichen Entwicklung, bis hin zum Sitzen ohne Unterstützung, unter der Therapie mit Risdiplam erreichen. In der SUNFISH-Studie verbesserten sich bei Patienten mit SMA Typ II/III motorische Funktionen unter Risdiplam. In beiden Studien wurde bisher ein positives Sicherheitsprofil für das Prüfmedikament bestätigt.“
Wichtiges
SMA-Symposium 2018
SMA-Symposium 2018
Foto: Stuart McSpadden
Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. veranstaltet 2019 zwei SMA-Tage. Sie finden am 30.März in Ulm und am 14. September in Düsseldorf statt. Der Landesverband Berlin der DGM veranstaltet zusammen mit der Diagnosegruppe SMA am 27. April einen Thementag SMA in Berlin.
muskeln für muskeln
Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von „muskeln für muskeln“ haben auch 2018 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 6.500 Euro gespendet. Seit 2009 sind es aktuell schon 182.000 Euro!!!
Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.
Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)