Neuigkeiten
Schreiben der DGM, Initiative SMA und GNP an Novartis / AveXis zum „Härtefallprogramm“ für Zolgensma
Die DGM, die Initiative SMA und die Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) lehnen das zurzeit gültige Verfahren der Vergabe von Zolgensma® aus ethischen Gründen ab. Sie fordern in ihrem heutigen Schreiben, dass Novartis/AveXis das Medikament für den kleinen Kreis von Patienten, bei denen die Standardtherapie nicht zur Verfügung steht oder nicht wirksam ist, grundsätzlich kostenlos – nicht im Rahmen eines Losverfahrens – zur Verfügung stellen.
Sie schlagen vor, für die Vergabe eine Kommission zu bilden bestehend aus neuromuskulären Experten, Patientenvertretern und unabhängigen Ethikern. Die Kommission würde sich dann der Aufgabe stellen, entsprechende Prioritäten in der Behandlung der Patienten festzulegen.
Zum Schreiben der DGM, Initiative SMA und GNP vom 07.02.2020
1. Inklusive mitteldeutsche Jugendfreizeit
Vom 20.-26. Juli 2020 veranstalten die Landesverbände Sachsen, Sachsen-Anhalt und Thüringen und die Jugendgruppe Mitteldeutschland eine Jugendfreizeit.
Noch sind Plätze frei.
Anmeldung bei Joachim Köhring – Tel.: 03603 – 81 29 54
Neues von Roche zu Risdiplam
Die Firma Roche präsentierte heute die Daten aus der Sunfish-Studie mit Risdiplam für Spinale Muskelatrophie.
In diese Studie waren SMA-Patienten mit Typ II und nicht gehfähige Typ III-Patienten im Alter von 2 – 25 Jahren eingeschlossen. Es ist die erste Studie, die ein so breites Altersspektrum repräsentiert. Erfreulicherweise hat die Studie den primären Endpunkt, eine signifikante Verbesserung in der Motor Function Measurement Scale (MFM) erreicht. Auch in der Skala, welche die Funktion der Arme misst (RULM), zeigte sich eine signifikante Verbesserung.
Zur Pressemitteilung von Roche vom 06.02.2020 in Englisch
Zolgensma-Härtefallprogramm genehmigt
Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) hat heute (Meldung des PEI vom 03.02.2020) „zugestimmt, dass Onasemnogene abeparvovec-xioi (in den USA: ZOLGENSMA) vom Pharmaunternehmen AveXis im Rahmen eines Härtefallprogramms (in Deutschland) zur Verfügung gestellt wird. Das Gentherapeutikum ist bereits in den USA zugelassen und befindet sich in Europa noch im zentralisierten Zulassungsverfahren.“ Folgende Medizinische Indikation muss gegeben sein (Liste der Härtefallprogramme des Paul-Ehrlich-Instituts):
„Patienten unter zwei Jahren mit 5qSpinaler Muskelatrophie (SMA) mit genetisch bestätigten bi-allelen Mutationen im SMN1-Gen und bis zu 2 Kopien des SMN2-Gens, unabhängig vom SMA-Typ, dem Schweregrad der Erkrankung, dem Beginn der Symptome oder der vorherigen Behandlung, die mit momentan verfügbarer Therapie nicht zufriedenstellend behandelt werden können (unbefriedigendes Ergebnis nach angemessener Zeit oder Patienten, die für die derzeitige Behandlung medizinisch nicht in Frage kommen)“
Unserer Ansicht nach handelt es sich nicht um ein tatsächliches Härtefallprogramm, für das jedes Kind, bei dem eine entsprechende Indikation besteht, infrage käme. Es werden viel mehr alle zwei Wochen 4 Dosen, entsprechend 4 Behandlungen (in der ersten Runde 8) per Losverfahren vergeben. Ärzte aus allen Ländern, in denen Zolgensma bisher nicht zugelassen ist, können ihre Patienten dafür anmelden. Falls das entsprechende Kind nicht „gezogen“ wird, verbleibt seine Anmeldung im Topf für die nächste Auslosung.
Neues von Roche zu Risdiplam
Die Firma Roche hat heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben, dass auch die Studie bei SMA Typ I im Alter von 1 – 7 Monaten mit Risdiplam, die Firefish-Studie, den primären Endpunkt erreicht hat. Ein signifikanter Prozentsatz der Kinder hat freies Sitzen für mehr als 5 Sekunden gemäß der Bayley Scale, dritte Ausgabe, erreicht. Es gab keine neuen Ereignisse, die zu Bedenken in Bezug auf die Sicherheit des Medikaments geführt hätten.
SMA-Tag Lüneburg 18. April 2020
Die Diagnosegruppe SMA startet ihre Veranstaltungen im Jahr am 18. April mit einem SMA-Tag für den norddeutschen Raum in Lüneburg 2020 gemeinsam mit dem Landesverband Bremen/Niedersachsen.
In den zurückliegenden Monaten wurde viel über die seit 2 Jahren gegebene medikamentöse Behandlung der SMA diskutiert. In den Vorträgen des SMA-Tages wird ausführlich über die therapeutischen Möglichkeiten und andere SMA spezifische Themen und Herausforderungen berichtet werden.
Roche kündigt Härtefallprogramm „Risdiplam“ an
Mit ihrem heutigen Antwortschreiben an die Mitglieder von SMA Europe e.V. teilt die Firma Roche mit, dass sie als Reaktion auf den „ungedeckten Bedarf an medikamentöser Behandlung ein globales Härtefallprogramm (CU) für Risdiplam aufgelegt hat. Das Programm wird in den Ländern starten, in denen die nationale Gesetzgebung solche Programme vorsieht und in denen solche Programme mit unserer Firmenpolitik vereinbar sind.“
Dieses Härtefallprogramm soll zuerst den SMA I-Patienten den Zugang zu Risdiplam ermöglichen und mit der Beantragung der Zulassung durch die EMA auf SMA II-Patienten erweitert werden.
Auf Nachfrage bei der Firma Roche ist geplant, das Programm auch in Deutschland umzusetzen. Es ist aber zurzeit (Januar 2020) in Deutschland noch nicht verfügbar.
Schreiben der Fa. Roche an SMA Europe e.V.
Original in Englisch
Deutsche Übersetzung
Neues von AveXis zu Zolgensma
Die Firma AveXis hat sich in einer Mitteilung vom 16.12.2019 an die Fachmedien zur Kostenübernahme, Anwendung und Haftung bei der Anwendung von Zolgensma gewendet. In dieser Mitteilung wird auch auf ein internationales Programm. Global Managed Access Program (MAP) hingewiesen, das Grundlage für einen weltweiten kostenlosen Zugang in den Ländern ermöglichen soll, in den Zolgensma noch nicht zugelassen ist. Voraussetzung ist die Zustimmung der jeweiligen nationalen Behörden. Entsprechende Gespräche sollen zeitnah erfolgen.
Lesen Sie auch den Artikel von TreatSMA vom 18.12.2019, die Mitteilung der Presseagentur REUTERS vom 19.12.2019 und den Bericht in der Frankfurter Allgemeinen Zeitung vom 19.12.2019
Gentherapie: Kassen und Neuropädiater kritisieren Zolgensma-Hersteller Novartis
Zitate aus einem Artikel des Deutschen Ärzteblatts vom 2.Dezember 2019 (© gie/aerzteblatt.de):
Der Ton in der aktuellen Debatte um die 1,9-Millionen-Euro-Spritze mit dem Gentherapeutikum Zolgensma wird schärfer.
Auf Anraten der Krankenkassen, der Universitätsklinika, des Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) und der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) hatte sich das Bundesministerium für Gesundheit (BMG) … dazu entschlossen, einen Brief an die Novartis Pharma GmbH zu schicken. Hierin forderte Staatssekretär Thomas Steffen das Unternehmen dazu auf, für bis zu zweijährige Kinder mit SMA „kurzfristig“ ein Härtefallprogramm (Compassionate Use) nach der arzneimittelrechtlichen Zulassung aufzulegen.
Antje Haas, Leiterin der Abteilung Arznei- und Heilmittel des GKV-Spitzenverbands stellt in ihrem Schreiben vom 29.11.2019 an AveXis / Novartis fest, dass die Firma keine wirksame öffentliche Stellungnahme zu der aus Herstellersicht „undifferenzierten medialen Debatte“ abgegeben habe.
„Sie nehmen damit aber den immensen Druck auf Patienten und deren Familien sowie die Ärzte bei der Frage zum Einsatz ihres Produktes vor Zulassung billigend in Kauf und profitieren zugleich von vorzeitigen Marktzugang.“
Matthias Mohrmann, Vorstand er AOK Rheinland/Hamburg möchte in einem Interview mit der Wirtschaftswoche den aktuellen Hype um das Gentherapeutikum Zolgensma entkräften. Denn die Überlegenheit von Zolgensma gegenüber Spinraza sei nicht belegt. Die in den USA mit Zolgensma behandelten Kinder seien heute nicht geheilt und vielfach beatmungspflichtig. Daher warnen auch Fachärzte davor, Kinder, die gut auf Spinraza ansprechen, zugunsten einer weniger erprobten Therapie auf Zolgensma umzustellen.
Reisestipendien zum SMA Europe-Kongress Evry 2020
Die Initiative SMA hat in einem Schreiben an die Muskelzentren 2 Reisestipendien zum Besuch des 2. Wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe in Evry, Frankreich vom 5.-7. Februar 2020 ausgelobt. Bewerbungsschluss ist der 10. Dezember 2019.
Wichtiges
SMA-Symposium 2018
SMA-Symposium 2018
Foto: Stuart McSpadden
Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. veranstaltet am 18. April 2020 einen SMA-Tag in Lüneburg und vom 10. bis 13. September 2020 wieder ein SMA-Symposium in Hohenroda.
muskeln für muskeln
Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von „muskeln für muskeln“ haben auch 2018 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 6.500 Euro gespendet. Seit 2009 sind es aktuell schon 182.000 Euro!!!
Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.
Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)