Neuigkeiten
Zolgensma – Interview mit Prof. Andreas Hahn, Gießen
Jürgen Salz, Redakteur der Wirtschaftswoche, führte am 6. November ein Interview mit Prof. Andreas Hahn, Uniklinik Gießen: Ist dieses Medikament zwei Millionen Dollar wert, Herr Professor?
Prof. Hahn äußert sich zu den Chancen und Risiken der Behandlung mit Zolgensma und Nusinersen. Er betont auch, wie wichtig es ist, die SMA in das Neugeborenenscreening aufzunehmen. So wäre es möglich, frühzeitig die Erkrankung zu erkennen und mit der Therapie zu beginnen.
Risdiplam-Pressemitteilung von Roche
Wie Roche heute in einer Presseerklärung mitteilt, hat die Zulassungsstudie mit Risdiplam das angestrebte Studienergebnis erreicht. Das Studienergebnis zeigt statistisch signifikante Verbesserungen bei allen Studienteilnehmern mit SMA Typ II und III. Es gab in keiner der Risdiplam-Studien sicherheitsrelavante Ergebnisse, die zu einem Abbruch der Studien geführt hätten.
Übersicht über das Risdiplam-Studienprogramm
Antwort der EMA vom 22.10.2019
EMA hat den offenen Brief der DGM und Initiative SMA am 22.10.2019 beantwortet. Ein Auszug:
„EMA ist sich der Bedürfnisse von Patienten mit SMA voll bewusst und bewusst, wie schwierig es ist, auf die Entwicklung und Zulassung sicherer und wirksamer Arzneimittel zu warten. Wir möchten Ihnen versichern, dass wir alles in unserer Macht Stehende tun, um Arzneimittel so effizient und zeitnah wie möglich zu bewerten. Gleichzeitig möchten wir sicherstellen, dass der Nutzen eines Arzneimittels gegenüber den Risiken überwiegt, bevor es zugelassen wird.
Wie Sie wissen, hat die Evaluierung für Zolgensma im November 2018 begonnen und dauert noch an. Die wissenschaftlichen Ausschüsse der EMA für neuartige Therapien (CAT) und für Humanarzneimittel (CHMP) prüfen derzeit Zolgensma. AveXis bereitet derzeit seine Antworten auf eine zweite Runde von Fragen der beiden Ausschüsse vor.“
Zwischenzeitlich hat AveXis die Fragen der EMA beantwortet. EMA kann nun – entsprechend dem festgelegten Zeitplan – das Genehmigungsverfahren fortsetzen.
Antwort-Mail der EMA vom 22.10.2019
Nichtautorisierte deutsche Übersetzung
Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie
Im neuen Forum Sanitas erscheint ein Artikel von Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari vom Universitätsklinikum Heidelberg, der die Möglichkeiten und Grenzen der Genersatztherapie aufzeigt:
Das Präparat Onasemnogene Abeparvovec-xioi – AVXS-101 (Zolgensma®) verspricht eine vollständige Korrektur des genetischen Defekts der SMA, der Erfolg der Behandlung hängt allerdings auch vom Zeitpunkt der Applikation und damit vom Krankheitsfortschritt ab.
Forum Sanitas, 4. Ausgabe 2019
Dr. med. Andreas Ziegler und Dr. med. Afshin Saffari
Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie
Offener Brief von DGM und Initiative SMA an EMA:
Zulassung von Zolgensma beschleunigen
Kürzlich wurde in verschiedenen Medien von der Behandlung eines 13 Monate alten an Spinaler Muskelatrophie erkrankten Jungen mit dem in Deutschland noch nicht zugelassenen Medikament Zolgensma® berichtet. In den Beiträgen wurde fälschlicherweise eine komplette Heilung mit Hilfe des Medikaments in Aussicht gestellt. Richtig ist, dass die Behandlungserfolge unter anderem vom Stadium der Erkrankung abhängen und ein optimaler Effekt bei Kindern zu erwarten ist, die noch keine Symptome aufweisen. In den USA ist Zolgensma® für Kinder bis zum Alter von 24 Monaten bereits zugelassen.
Eltern von Säuglingen, welche von SMA betroffen sind, stehen derzeit unter einem enormen emotionalen Druck: Sie haben in Deutschland keinen Zugang zu dieser Behandlungsmöglichkeit und möchten doch alles Menschenmögliche für ihr Kind tun. Aus diesem Grund haben sich die DGM und die Initiative SMA entschlossen, der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) diese schwierige Situation in einem offenen Brief darzulegen und sie gebeten, die baldige Zulassung des Medikaments auch in Deutschland zu ermöglichen. (Webseite der DGM, 07.10.2019)
Brief an EMA, Original in Englisch
Brief an EMA, deutsche Übersetzung
Die Behandlung mit Zolgensma® ist beantragt
Die Behandlung mit Zolgensma® der Firma AveXis erfordert ein komplexes Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Auf Einladung der DGM fand am 22.08.2019 in Frankfurt a.M. ein Abstimmungsgespräch statt.
Die Spinale Muskelatrophie
Im Medizinmagazin Forum Sanitas erläutert Prof. Dr. Janbernd Kirschner, Bonn die Ursache der Spinalen Muskelatrophie, das Krankheitsspektrum mit den unterschiedlichen Schweregraden und gibt einen aktuellen Überblick zur Entwicklung neuer Therapien, der Diagnostik, dem Neugeborenenscreening und der Betreuung durch Neuromuskuläre Zentren in Deutschland.
SMA-Tag Düsseldorf 2019 …. Es sind noch Plätze frei!
Programm und Anmeldeformular des SMA-Tag Düsseldorf am Samstag, 14. September 2019 wurden im Bereich „Termine“ veröffentlicht und stehen auch im Download bereit.
Für Teilnehmer des SMA-Tages, die in Düsseldorf übernachten wollen, sind bis zum 16. August in der Jugendherberge für die Nacht 13./14.09. mehrere Zimmer reserviert worden. Zur Reservierung benutzen Sie bitte das Zimmerabruf-Formular im Download. Näheres erfahren sie von Susanne Goldbach.
Zolgensma weiterhin in den USA zugelassen
Die U.S. Food & Drug Administration (US-Zulassungsbehörde) kündigt aktuell eine Untersuchung bei der Novartis Tochter AveXis an. Hintergrund ist ein Problem mit der Genauigkeit bestimmter Daten aus Produkttests an Tieren, die im Rahmen des Zulassungsantrages von AveXis eingereicht und von der FDA überprüft worden sind.
Die US-Gesundheitsbehörde FDA erklärte, dass die Sicherheit des Medikaments nicht beeinträchtigt sei und sie davon ausgeht, dass es auf dem Markt bleiben werde. An der positiven Einschätzung der klinischen Studien am Menschen ändere sich nichts. Zolgensma war im Mai für Kinder unter zwei Jahren zugelassen worden. Es ist die erste, in den USA bereits zugelassene Genersatztherapie zur Behandlung der SMA.
Ehrung für Dr. Inge und Klaus Schwersenz
Bundespräsident Frank-Walter Steinmeier hat auf Vorschlag des Bayerischen Ministerpräsidenten Dr. Markus Söder dem Ehepaar Dr. Inge und Klaus Schwersenz das Verdienstkreuz am Bande der Bundesrepublik Deutschland verliehen. Die Aushändigung der Auszeichnung erfolgte in einer Feierstunde am 10. Juli 2019 durch den Bayerischen Staatsminister der Justiz Georg Eisenreich.
Pressemitteilung des Bayer. Staatsministerium der Justiz vom 10.07.2019
Wichtiges
SMA-Symposium 2018
SMA-Symposium 2018
Foto: Stuart McSpadden
Die Diagnosegruppe SMA in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. veranstaltet am 18. April 2020 einen SMA-Tag in Lüneburg und vom 10. bis 13. September 2020 wieder ein SMA-Symposium in Hohenroda.
muskeln für muskeln
Nina und Andreas Mörl und
Florian Bauer von „muskeln für muskeln“ haben auch 2018 wieder mit großem Erfolg Spenden gesammelt. Freunde und Verwandte, vor allem aber viele Sportler haben 6.500 Euro gespendet. Seit 2009 sind es aktuell schon 182.000 Euro!!!
Auf betterplace.org können Sie mit Ihrer Spende muskeln für muskeln und damit die Initiative SMA unterstützen.
Andreas Mörl (links) mit seiner Tochter Emma, Schirmherr Wolfgang Sacher (Mitte) und Florian Bauer (rechts) von muskeln für muskeln (Foto: Wolfgang Sacher)