Aktuelle Informationen von Biogen & Ionis vom 14. Januar 2016
Liebe Mitglieder der SMA-Gemeinschaft,
als Reaktion auf die vielen Bitten um weitere Informationen möchten wir Ihnen und den vielen Familien auf der ganzen Welt, die von SMA betroffen sind, ein Update über unser Prüfpräparat geben. Seit unserer letzten Mitteilung haben wir bei der weiteren Entwicklung des Präparats große Fortschritte gemacht.
Unsere regelmäßigen Treffen mit den Zulassungsbehörden auf der ganzen Welt waren produktiv und von Zusammenarbeit geprägt. Wir versuchen den schnellsten Weg zu finden, der zu einer Überprüfung durch die Behörden und einer möglichen Zulassung führt. Durch diese Zusammenarbeit mit den Zulassungsbehörden versuchen wir den Weg zur beschleunigen, der zu unserem letztendlichen Ziel führt, für Menschen mit SMA eine mögliche Therapie in der kürzest möglichen Zeit zur Verfügung zu stellen.
Innerhalb der letzten Monate haben wir verschiedene Meilensteine erreicht, die uns näher an das Ziel gebracht haben:
1. Die Rekrutierung für unsere klinischen Studien geht voran. Das heißt, dass wir erhebliche Fortschritte bei der Sammlung der für die Beurteilung und Zulassung notwendigen Daten machen. Unsere Phase III-Pivotstudien sind im Zeitplan und werden 2017 abgeschlossen sein. Dabei ist von Bedeutung:
– Unsere Phase III-Studie für Kinder, CHERISCH, hat die vorgesehene Teilnehmerzahl erreicht.
– Unsere Phase III-Studie für Säuglinge, ENDEAR, ist mit der Rekrutierung im Zeitplan.
Unsere Phase II-Studien sind ebenfalls im Zeitplan:
– Die EMBRACE-Studie hat ihr Rekrutierungsziel fast erreicht.
– Die NURTURE-Studie, in die Neugeborene eingeschlossen werden, die eine genetische SMA-Diagnose haben, aber noch keine Symptome zeigen, macht Fortschritte mit der Rekrutierung.
2. Die SHINE-Studie hat begonnen. Das ist eine Open-Label Anschlussstudie für Patienten, welche die ENDEAR oder die CHERISCH-Studie beendet haben. Damit soll sichergestellt werden, dass alle Kinder, die eine dieser Studien beendet haben, die Gelegenheit bekommen, die aktive Therapie weiterhin zu erhalten.
Für weitere Informationen über diese Studien gehen Sie bitte zu: https://clinicaltrials.gov („SMA and Ionis“ bei „Search“ eingeben).
Wir sind zuversichtlich, was unsere Daten der Open-Label-Studien anbelangt. Es ist jedoch wichtig, sich klarzumachen, dass unsere kontrollierten Phase III-Zulassungsstudien so konzipiert wurden, dass sie endgültig die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparates beweisen sollen. Das ist notwendig für den Zulassungsprozess. Bei jedem Entwicklungsschritt haben wir uns und die Zulassungsbehörden gefragt, welche Möglichkeiten es gibt, den zeitlichen Verlauf abzukürzen. Das tun wir auch weiterhin.
Die Überlegungen für den richtigen Zeitpunkt für einen Zugang zu dem Medikament für Patienten, die dringend behandelt werden müssten, sind für uns von äußerster Wichtigkeit. Unser Ziel ist es, das Prüfpräparat den Patienten zur Verfügung zu stellen, wenn bestimmte Bedingungen erfüllt sind. Die klinischen Studien dürfen dadurch nicht verzögert werden und die Daten, die nötig sind, damit die Zulassungsbehörden über die Sicherheit und Wirksamkeit entscheiden können, dürfen nicht beeinträchtigt werden. Das kann nur nach der Beendigung des Placebo-Arms der Studien der Fall sein.
Im Jahre 2016 werden wir weiterhin unermüdlich und so schnell wie möglich an der Durchführung der Phase III-Studien arbeiten. Wenn immer es möglich ist, werden wir die SMA-Gemeinde über den Fortgang informieren. Wir bleiben unbeirrbar bei unserem Ziel, der SMA-Gemeinde eine zugelassene Therapie zur Verfügung zu stellen.
Mit freundlichen Grüßen
Biogen & Ionis Pharmaceuticals
Übersetzung: Dr. Inge Schwersenz