ISIS Pharmaceuticals beginnt eine Phase III-Studie für Säuglinge mit SMA Typ I

Im August hat die Fima ISIS Pharmaceuticals aus Kalifornien den Beginn einer Phase III-Zulassungsstudie bei Säuglingen mit SMA Typ I bekanntgegeben. Die präklinischen und klinischen Daten, die aus den verschiedenen offenen klinischen Studien (d.h. Studien, bei denen alle Teilnehmer das Medikament bekommen haben) sind so gut, dass nun eine Phase III-Studie begonnen werden kann, in der die Sicherheit und die Wirksamkeit von ISIS-SMNRx (ein Antisense-Medikament) in der vorgeschriebenen Form mit dem Ziel getestet werden, eine Zulassung für die Behandlung von SMA zu erreichen.

Es handelt sich um die erste Phase III-Studie überhaupt, bei der ein Medikament getestet wird, das speziell für die Behandlung der Ursache von SMA entwickelt wurde.

ISIS plant eine weitere Phase III-Studie bei Kindern mit SMA zu einem späteren Zeitpunkt in diesem Jahr. Außerdem sind klinische Studien für weitere Patientengruppen in der Planungsphase.

Die bereits begonnene Studie mit dem Namen ENDEAR wir ungefähr 111 Säuglinge bis zum Alter von ~ 7 Monaten (210 Tagen) einschließen. Die Studie wird als doppelblinde, placebokontrollierte Studie durchgeführt und 13 Monate dauern.

Auf der Webseite Clinical Trials. gov können Sie mehr Informationen über die Studie einsehen.

Die Studie wird an 31 Studienzentren in der ganzen Welt durchgeführt, in Deutschland an den Unikliniken Freiburg und Essen. Beide Kliniken sind aber noch nicht in der Rekrutierungsphase. Wahrscheinlich werden hier die ersten Patienten im Oktober/November in die Studie aufgenommen.

Es ist eine schwierige persönliche Entscheidung, ob man mit einem Kind mit SMA Typ I an einer Studie teilnehmen möchte. Wenn man sich dazu entschlossen hat, kann es sein, dass das eigene Kind nicht alle Bedingungen erfüllt, die für die Aufnahme in die Studie erforderlich sind, z. B. kann es nicht die erforderliche Anzahl von 2 SMN2-Kopien haben, oder die Sauerstoffsättigung kann bei der ersten Visite zu niedrig sein. Bitte verstehen Sie, dass der Studienarzt ihr Kind dann ablehnen muss.

Außerdem kann es sein, dass das eigene Kind in der Gruppe ist, die nur zum Schein behandelt wird (Placebogruppe). Das ist bei einem Drittel der Studienteilnehmer der Fall. Bei einer Phase III-Zulassungsstudie ist eine Kontrollgruppe unbedingt notwendig und wird von den Zulassungsbehörden verlangt, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments so sicher wie möglich nachzuweisen.

Das Medikament ISIS SMNRx wird mittels einer Lumbalpunktion gegeben, d. h. direkt in die Rückenmarkflüssigkeit. Das ist ein Routineverfahren in der Klinik, trotzdem nicht die angenehmste Art, ein Medikament zu verabreichen. Diese Art der Anwendung ist jedoch notwendig, da die verwendete Substanz die Blut-Hirn-Schranke nicht durchdringen kann, d. h. man kann sie nicht schlucken oder in die Vene oder unter die Haut spritzen. Bei Kindern, die in der Placebogruppe sind, wird die Prozedur aber nur zum Schein durchgeführt, d. h. die Rückenmarksflüssigkeit wird mit der Punktionsnadel nicht erreicht.