Neues von Olesoxime

Nach einer Telefonkonferenz mit Vertretern der Firma Hoffmann-La Roche hat SMA Europe Fragen zum Stand der Zulassung von Olesoxime für die Therapie der SMA eingereicht, die von der Firma beantwortet wurden.

Fragen von SMA Europe an die Firma Hoffmann-La Roche zu Olesoxime

Information zum Erwerb der Rechte an Olesoxime

• Wann genau hat die Firma die Rechte an Olsoxime von Trophos erworben und was beinhaltet die Vereinbarung?

Analyse der Daten der klinischen Studie

• Von der Firma Trophos wurde mitgeteilt, dass bei den Studienpatienten, die das Medikament bekommen hatten, während der 2jährigen Studiendauer keine Verschlechterung im Verlauf der Erkrankung festgestellt wurde. In der Gruppe, die das Scheinmedikament bekommen hatte, wurde eine Verschlechterung von 2 Punkten in der MFM-Skala (MFM = Motor Function Measurement) festgestellt. Das Durchschnittsalter der Teilnehmer beider Gruppen unterschied sich jedoch beträchtlich. Ist es denkbar, dass der Unterschied im Krankheitsverlauf ein Scheineffekt ist, der auf den Altersunterschied in den Gruppen zurückzuführen ist?
• Welche anderen Fragen möchte die Firma bei der Neubewertung der Daten aus der Studie beantworten und wann wird diese neue Datenanalyse beendet sein?

Zulassungsverfahren

• Falls sich der Unterschied zwischen der Medikamentengruppe und der Plazebogruppe als statistisch signifikant herausstellen sollte, wann wird der Zulassungsantrag für Olesoxime bei der EMA (European Medicines Agency) eingereicht?
  In einem Webcast am 11. April 2015 (Fight SMA Conference) hat Friedrich Metzger (Head Discovery Rare Diseases, Hoffmann-La Roche) eine Einreichung bei der Zulassungsbehörde in 2017 erwähnt. Warum liegt dieser Termin so spät und was ist in Bezug auf EMA in der Zwischenzeit geplant?
• Welche anderen Aufgaben – neben der Neubewertung der Studiendaten – müssen in der Zwischenzeit noch erledigt werden, bevor Olesoxime zur Zulassung vorgelegt werden kann?
• Ist es ihrer Meinung nach möglich, dass EMA oder FDA (Food and Drug Administration der USA) eine große Phase III-Studie verlangen können?
• Wenn nicht, wann kann mit einer Zulassung von Olesoxime als Medikament für eine Therapie der SMA gerechnet werden?
• Wie ist ihr Zeitplan für die Verhandlungen mit der FDA und wie stimmt das mit den Verhandlungen mit EMA überein?

Weitere Informationen für Patienten

• Ist für die Studienpatienten – einschließlich des Placeboarms – ein früherer Zugang zum Medikament geplant und wenn ja, wann voraussichtlich?
• Können Patienten davon ausgehen, dass es eine Zulassung für alle Patienten geben wird, unabhängig vom Alter und dem Typ der SMA?
• Kann die Gemeinschaft der europäischen Patienten – durch SMA Europe – etwas tun, um den Zulassungsprozess zu beschleunigen?

SMA Europe, 10. April 2015

Antworten der Firma Hoffmann-La Roche zu Olesoxime

Wir möchten Ihnen hiermit die neuesten Informationen zum gegenwärtigen Standvon Olesoxime mitteilen.

• Roche hat Olesoxime von der Firma Trophos am 3. März 2015 erworben und wird das Produkt weiterentwickeln und es für Menschen mit SMA verfügbar machen.
• Roche unternimmt alle Anstrengungen, um Olesoxime so bald wie möglich zur Verfügung zu stellen.
• Herstellungs- und Zulassungsprozesse müssen neu in Angriff genommen werden, um den Anforderungen der Zulassungsbehörden zu genügen. Teams von Roche haben unverzüglich Schritte unternommen, um diesen Anforderungen gerecht zu werden. Das beinhaltet:
  • Herstellung des Produkts so schnell wie möglich, da gegenwärtig keine Substanz verfügbar ist.
  • Den nötigen Herstellungsprozess in Gang setzen, der für die zukünftige klinische Entwicklung nötig ist und einer großen Zahl von Patienten den Zugang zum Medikament ermöglicht.
• Weil das Medikament erst wieder hergestellt werden muss und der Produktionsprozess und der Zulassungsprozess erst entwickelt werden müssen, wird eine Einreichung bei den Zulassungsbehörden gegenwärtig für die erste Hälfte des Jahres 2017 erwartet. Nach einem Treffen mit den Zulassungsbehörden im Laufe des Jahres 2015 wird darüber mehr Klarheit herrschen.
• Wir möchten zuallererst den Patienten der Olesoxime-SMA-Studie (Phase I und II) Olesoxime im Rahmen einer Open-Label-Studie wieder zur Verfügung stellen. Wir möchten diese Studie so bald wie möglich beginnen, hoffentlich am Ende des Jahres 2015, je nach Verfügbarkeit von Olesoxime, bis das Produkt auf dem Markt ist.
  • Verfügbarkeit von Olesoxime
    • Übereinstimmung mit den Daten der beabsichtigten Anwendung
    • Beachtung der Vorschriften und Gesetze des Landes, in dem die nachfragende Person lebt.
• Roche betrachtet die Patientenorganisationen als wichtige Partner. Das Unternehmen fühlt sich verpflichtet mit Patientenorganisationen zusammenzuarbeiten und Informationen weiterzugeben, sobald diese verfügbar sind.

Wir hoffen, dass die obigen Ausführungen die gewünschten Informationen enthalten. Vielen Dank für die Anfrage. Wenn Sie weitere Fragen haben, lassen Sie es uns wissen.

Mit freundlichen Grüßen

Bertrand Verwee
International Health Policy Leader – Rare Diseases
F. Hoffmann-La Roche Ltd.

Ivana Rubino
International Scientific Director – Alzheimer’s Disease and Spinal Muscular Atrophy IMT & GMAT Leader
F. Hoffmann-La Roche Ltd.

Basel, 10. Juni 2015

Übersetzung: Inge Schwersenz