Neues von Roche zur Moonfish-Studie
Im August 2015 erhielt SMA Europe von Roche ein Schreiben zur Moonfish-Studie zur Information seiner Mitgliedsorganisationen. Die nachstehende Übersetzung aus dem Englischen erfolgte durch Dr. Inge Schwersenz.
Liebe SMA-Gemeinde,
Wir möchten sie über den Stand der Moonfish-Studie informieren.
In der Moonfish-Studie wird RG7800 untersucht, ein in der Erprobung befindlicher Splicing-Modifier, den Roche für die Behandlung von SMA entwickelt. Das Entwicklungsprogramm fand in Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics statt.
Wie wir schon früher in diesem Jahr berichtet haben, zeigte sich in der Langzeitstudie an Tieren, mit der die Sicherheit von RG7800 überprüft werden sollte, ein unerwarteter Befund am Auge der Tiere. Als Vorsichtsmaßnahme hat Roche daraufhin im April 2015 die Dosierung der Studienpatienten gestoppt. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA, amerikanische Behörde für die Zulassung von Medikamenten, Anm. d. Ü) hat dieser Entscheidung zugestimmt und war damit einverstanden, dass wir diesen prä-klinischen Befund aus Sicherheitsgründen weiter untersuchen. Die Behörde hat die klinische Studie in einen „Wartestand“ versetzt. Das bedeutet, dass wir die U.S. FDA und die nationalen Gesundheitsbehörden in Europa informieren müssen und deren Einverständnis vorliegen muss, wenn wir mit der Studie fortfahren möchten.
Wir haben mit Hilfe von unabhängigen wissenschaftlichen und klinischen Experten eine umfassende Überprüfung aller Sicherheitsdaten durchgeführt. Bei dieser Überprüfung konnte keinerlei Befund hinsichtlich der Sicherheit der bisher mit RG7800 behandelten Patienten festgestellt werden. Die Patienten wurden für weitere zwei Monate nach Abschluss der letzten Dosierung nachuntersucht.
Die Sicherheit der Patienten hat für uns die allergrößte Bedeutung. Deshalb untersuchen wir diesen Befund in weitergehenden Tierstudien. Zurzeit können wir jedoch noch keine endgültigen Schlussfolgerungen ziehen, sowohl was den prä-klinischen Befund angeht, als auch in Bezug auf einen möglichen Neustart der Studie.
Wir fühlen uns jedoch weiterhin einer Therapieentwicklung für SMA und der Unterstützung der SMA-Gemeinde äußerst verpflichtet.
Spätestens am Ende dieses Jahres werden wir sie über den neuesten Stand der Moonfish-Studie und unser Splicing-Modifier-Programm informieren.
Falls sie Fragen haben oder über diese Angelegenheit diskutieren möchten kontaktieren sie mich bitte unter: saangeta.jethwa@roche.com
Mit freundlichen Grüßen
Sangeeta Jethwa, MD
Patient Populations Director, Rare Diseases
Roche Pharma Research & Early Development
Roche Innovation Centre Basel