TOPAZ untersuchte Apitegromab über eine breite Altersspanne (2-21 Jahre) von Patienten mit SMA der Typen 2 und 3. Alle 35 nicht-ambulanten Patienten (Kohorten 2 und 3) und 12 von 23 ambulanten Patienten (Kohorte 1) erhielten eine Nusinersen Erhaltungstherapie.

Bei den nicht-ambulanten Patienten  zeigten sich nach 24 Monaten beträchtliche, anhaltende Zuwächse bei den HFMSE- und RULM-Scores im Vergleich zum Ausgangswert bei Studienbeginn und zum Wert nach 12  Monaten.

Bei den ambulanten Patienten zeigte sich eine Stabilisierung und teilweise auch eine weitere leichte Verbesserung nach 24 Monaten.

In der Verlängerungsphase wurden keine ernsthaften  Sicherheitsrisiken identifiziert.

Die genauen Scores und die komplette Pressemittelung gibt es hier auf Englisch: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/positive-phase-2-topaz-trial-extension-data-demonstrate-sizable

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