SMA Europe ist anerkannte Organisation bei der European Medicines Agency (EMA)

Die European Medicines Agency (EMA) ist die europäische Zulassungsbehörde für neue Medikamente. Sie arbeitet hierbei mit von ihr anerkannten Patientenorganisationen zusammen. SMA Europe e.V. ist der Zusammenschluss von 10 europäischen Selbsthilfegruppen und Stiftungen, die gemeinsam die Erforschung der Ursachen der Spinalen Muskelatrophie und die Entwicklung einer Therapie für diese Krankheit finanziell fördern. Nach einer eingehenden Prüfung durch die EMA erfüllt SMA Europe die Zulassungskriterien als anerkannte Patientenorganisation.

Für die Zulassung eines medizinischen Produkts als Medikament muss der Hersteller umfangreiche Nachweise über die Verträglichkeit und Wirksamkeit des Produkts in Klinischen Studien erbringen. Bei seltenen Erkrankungen wie der Spinalen Muskelatrophie sind diese Nachweise wegen der geringen Zahl der Erkrankten schwierig zu erbringen. Bei der SMA besteht ein zusätzliches Problem darin, dass die Krankheit in sehr unterschiedlichen Schweregraden auftritt.

Die Pharmafirmen treten deshalb frühzeitig an die Zulassungsbehörde heran, um das Studienprotokoll der Klinischen Studie abzustimmen, d. h. den Inhalt und Ablauf der Studie, die Nachweise über Verträglichkeit und Wirksamkeit des künftigen Medikaments festzulegen. Hierbei werden externe Berater und Patientenvertreter beteiligt. SMA Europe hat jetzt die Möglichkeit bei der Zulassung eines Medikaments für eine Therapie der SMA bereits in einem frühen Stadium mitzuwirken.

Vertreterin von SMA Europe bei der EMA ist Dr. Inge Schwersenz, Gründerin der Elterninitiative „Forschung und Therapie für SMA“ in der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM). Ihre Vertreterin bei der EMA ist Joanna Mitchell vom SMA Trust, Großbritannien. Die DGM und der SMA Trust sind Gründungsmitglieder des SMA Europe e.V.