Update zum Splicing-Modifier-Programm von Roche

Schreiben der Fa. Roche vom 21.12.2016

21. Dezember 2016

Liebe SMA-Gemeinde,

die Firma Roche und die Partner, mit denen Roche in dieser Sache zusammenarbeitet, PTC Therapeutics und die SMA Foundation, möchten sie über den Stand unseres klinischen Programms mit unserem Splicing-Modifier RG7916 (RO7034067) unterrichten, eine Substanz zum Schlucken, die das Spleißen des SMN2-Gens beeinflusst.

Der dringende Bedarf der SMA-Patienten nach einem Medikament ist uns sehr bewusst und unser Ziel ist es, die Wirkung von RG7916 in einem möglichst breiten Spektrum von SMA-Patienten zu untersuchen. Gegenwärtig haben wir drei Studienprogramme mit RG7916: SUNFISH, FIREFISH und JEWELFISH, die jeweils verschiedene Gruppen von Patienten einschließen.

Wir freuen uns, ihnen mitteilen zu können, dass SUNFISH (BP39055) und FIREFISH (BP39056) bereits Patienten in Europa in die Studien einschließt und dass 2017 weitere Länder und Zentren daran teilnehmen werden. JEWELFISH (BP39054) wird voraussichtlich am Anfang des Jahres 2017 in Europa und in den USA Patienten einschließen.

In der SUNFISH-Studie wird RG7916 bei Kindern und jungen Erwachsenen (Alter 2 – 25 Jahre) mit SMA Typ II oder Typ III untersucht. Es ist eine 12-monatige Studie, bei der ein Teil der Patienten ein „Scheinmedikament“ (Placebo) erhält. Direkt anschließend werden die Teilnehmer in eine offene Studie überführt, in der alle Patienten RG7916 erhalten.

FIREFISH untersucht RG7916 bei Säuglingen (Alter 1 – 7 Monate) mit SMA Typ I. Alle Säuglinge erhalten RG7916, in dieser Studie gibt es keinen Studienarm mit einem Scheinmedikament.

Sowohl SUNFISH als auch FIREFISH haben zwei Teile:
Teil 1: hier soll die optimale Dosis von RG7916 gefunden werden
Teil 2: um zu ermitteln, wie sicher und wirksam ist RG7916 bei dieser Dosis

JEWELFISH (BP39054) ist der erste Schritt, mit dem wir RG7916 in einem breiteren Spektrum von Patienten untersuchen möchten. Unser Ziel ist, zu untersuchen, wie sich RG7916 in Patienten verhält, die schon Substanzen erhalten haben, die auf eine Wirkung beim SMN2-Gen abzielen. Wir werden die Sicherheit, Verträglichkeit und die Pharmakokinetik (d.h. wie der menschliche Organismus RG7916 verarbeitet) bei Patienten mit SMA Typ II oder Typ III (Alter 12 – 60 Jahre) untersuchen, die vorher an der MOONFISH-Studie (mit RG7800) teilgenommen haben oder eine Therapie mit einer anderen Substanz, die auf das SMN2-Gen zielt, wie zum Beispiel Nusinersen, erhalten haben. Jeder Patient in der JEWELFISH-Studie wird RG7916 erhalten, in dieser Studie wird kein Scheinmedikament gegeben.

Mehr Informationen über SUNFISH und FIREFISH lesen sie unter: www.clinicaltrials.gov und www.clinicaltrialsregister.eu . JEWELFISH wird zu gegebener Zeit auf diesen Seiten bekanntgegeben werden.

Weitere Informationen über diese Studien werden wir auch unter www.pioneeringhealthcare.com/sma bekanntgeben (in Englisch).

Wir werden sie über den Fortschritt der RG7916-Studien auf dem Laufenden halten.
Falls sie Fragen haben oder Diskussionsbedarf haben, vereinbaren sie bitte ein Telefongespräch mit mir unter sangeeta.jethwa@roche.com (auch auf Deutsch).

Wir wünschen ihnen eine schöne Weihnachtszeit und alles Gute für das Jahr 2017.

Mit den besten Grüßen

Sangeeta Jethwa, MD

Patient Partnership Director, Rare Diseases
Roche Pharma Research & Early Development
Roche Innovation Centre Basel, Switzerland

Übersetzung des Schreibens: Dr. Inge Schwersenz