Vielversprechende Ergebnisse der Phase III-Studie mit Olesoxime bei SMA
Die Fa. Trophos, Frankreich berichtet erste Ergebnisse ihrer 2jährigen Phase III-Studie mit Olesoxime. In der Medikamentengruppe konnte der Verlust von motorischen Funktionen verhindert werden. Ebenso traten in dieser Gruppe weniger krankheitsspezifische Komplikationen auf. Hingegen zeigten sich in der Placebogruppe, wie schon in bisherigen Beobachtungsstudien, progressive Verluste an motorischen Funktionen. Trophos will nun die notwendigen Schritte einleiten, um die Zulassung als Medikament für SMA zu erlangen.
Detaillierte Studienergebnisse werden bei den in Kürze in Europa und in den USA stattfindenden Wissenschaftlichen Tagungen bekanntgegeben.
Diese äußerst wichtige Studie wurde in sieben Europäischen Ländern durchgeführt. 165 Patienten vom Typ II und nicht mehr gehfähige Patienten vom Typ III waren in der doppelblinden, placebokontrollierten Studie eingeschlossen. Das Alter der Patienten lag zwischen 3 und 25 Jahren. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in die Medikamenten – oder Placebogruppe verteilt. Die Dosis betrug 10 mg/kg KG Olexosime als flüssige, oral einzunehmende Suspension oder eine entsprechende Dosis Placebo. 2/3 der Patienten erhielten das Medikament, 1/3 Placebo. Alle Patienten wurden im Laufe der 2jährigen Studiendauer alle 3 Monate untersucht.
Das wichtigste Untersuchungskriterium war eine Änderung ihrer motorischen Funktionen, die in einer für neuromuskuläre Erkrankungen standardisierten Untersuchungsmethode, der Motor-Function-Measurement Skala (MFM) bestimmt wurde. Als weitere Untersuchungskriterien wurden die Hammersmith Functional Motor Scale für Spinale Muskelatrophie, elektromyographische Messungen, Messungen der Lungenfunktion, allgemeine, vom Patienten berichtete Eindrücke über den Gesundheitszustand, die Lebensqualität, typische Komplikationen bei SMA und die Produktsicherheit verwendet.
Die Entwicklung von Olesoxime wurde überwiegend von unserer französischen Partnerorganisation AFM-Telethon finanziert.
zur Pressemitteilung der Fa. Trophos nicht mehr verfügbar
Über die europäische Studie mit Olesoxime berichten auch Anna Kaczmarek und Raoul Heller in ihrem Beitrag über den FSMA-Kongress 2013