Kurz vor dem Tag der seltenen Erkrankungen hat uns eine sehr erfreuliche Nachricht erreicht:
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung des oral einzunehmenden Medikaments Evrysdi für die Behandlung der 5q assoziierten SMA ab dem Alter von 2 Monaten für die Typen I, II und III oder für die 5q assoziierte SMA mit bis zu 4 Kopien des SMN2 Gens empfohlen.
Nach Zulassung durch die europäische Kommission werden wir damit in Deutschland das dritte Medikament für die Behandlung der SMA haben. Wer hätte das noch vor wenigen Jahren zu hoffen gewagt?
Untenstehend der Link zu einer Mitteilung der Roche Pharma AG für die deutsche SMA Community.