EMA empfiehlt Zulassung von Zolgensma

Die EMA (European Medicines Agency) hat heute die Zulassung von Zolgensma zur Behandlung von Babys und jüngeren Kindern in der Europäischen Union empfohlen. Sie soll für Patienten mit nachgewiesener 5q-Mutation auf dem SMN1-Gen und klinischer Diagnose SMA Typ 1 sowie für Patienten mit nachgewiesener 5q-Mutation auf dem SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens erfolgen.

Die Empfehlung basiert auf den Ergebnissen mehrerer klinischer Studien, in denen (Pressemitteilung der EMA) das Überleben der Patienten, die mit Zolgensma behandelt wurden, das Überleben unbehandelter Patienten mit schwerer SMA übertraf. Von 22 Patienten der Studie erreichten 20 Patienten (91%) das Alter von 14 Monaten und benötigten keine permanente Beatmung. Erfahrungsgemäß erreichen nur 25% der Patienten bei dieser Erkrankung das Alter von 14 Monaten. Die behandelten Patienten erreichten auch motorische Meilensteine, die unbehandelte Patienten im natürlichen Verlauf der Krankheit nicht erreichen. 14 Patienten (64%) erlernten vor dem 18. Monat das freie Sitzen. Ein Patient (4%) erlernte das freie Laufen.

Patienten mit geringerer motorischer Beeinträchtigung scheinen am meisten von der Behandlung mit Zolgensma profitiert zu haben.

Die häufigste beobachtete Nebenwirkung bei den Teilnehmern der Zolgensma-Studie war ein Anstieg der Leberenzyme (Transaminasen) in den Blutwerten, eine Folge der Immunreaktion des Körpers auf die Behandlung.

Pressemitteilung der European Medicines Agency (EMA) vom 27.03.2020

Pressemitteilung von Novartis International AG vom 27.03.2020