Handlungsempfehlungen zur Anwendung von Zolgensma
Die Genersatztherapie mit Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec) verspricht erstmals eine kausale Therapieoption für kleine Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Es liegen bisher keine Langzeitergebnisse über Wirkung und mögliche Nebenwirkungen vor.
Die Anwendung muss daher in entsprechend qualifizierten und erfahrenen neuromuskulären Behandlungszentren erfolgen. Die Handlungsempfehlungen von Andreas Ziegler u. a. geben konkrete Hinweise für die Anwendung dieser Gentherapie in der klinischen Praxis.
Die Autoren ziehen folgendes Fazit für die Praxis:
- Die neue Genersatztherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec hat das Potenzial, den Krankheitsverlauf signifikant positiv und nachhaltig zu beeinflussen.
- Der Erfolg der Therapie hängt nach den bisherigen Erkenntnissen genauso wie bei der zugelassenen Nusinersentherapie vor allem vom Zeitpunkt der Behandlung und damit vom Krankheitsstadium ab. Eine altersgerechte motorische Entwicklung ist allenfalls bei einer präsymptomatisch begonnenen Therapie möglich.
- Die Anwendung der Genersatztherapie der SMA muss in spezialisierten Behandlungszentren und unter strengen Sicherheitsauflagen erfolgen, definierte Qualitätskriterien sind einzuhalten.
- Der Erfolg der Behandlung und die Erfassung möglicher Nebenwirkungen müssen systematisch, im Langzeitverlauf und im Vergleich zu anderen Therapien, insbesondere der Nusinersentherapie, in einem nationalen, industrieunabhängigen Register erfasst, dokumentiert und ausgewertet werden. In Deutschland steht mit SMArtCARE eine entsprechende Registerplattform bereits zur Verfügung.
- Die Genersatztherapie der SMA steht exemplarisch für zahlreiche neue und innovative Gentherapeutika, deren erfolgreiche Anwendung in der klinischen Praxis neue Versorgungsstrukturen und eine adäquate Vergütung der Behandlungszentren erfordert.
Zum elektronischen Sonderdruck der Handlungsempfehlungen, Andreas Ziegler, Der Nervenarzt, 2020, 10.1007/s00115-020-00919-8