Folgendes gab Novartis am 21.07.2021 in einem englischsprachigen Community Update bekannt:

„Novartis hat die Entscheidung getroffen, die Entwicklung von Branaplam, einem oralen, einmal wöchentlich zu verabreichenden RNA-Splicing-Modulator, zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) einzustellen. Dies war eine schwierige Entscheidung, die aufgrund der rasanten Fortschritten in der SMA-Behandlungslandschaft in den letzten Jahren erfolgte.
Angesichts der fortschreitenden Natur dieser verheerenden, genetisch bedingten Krankheit war es wichtig, die Kontinuität der Versorgung der in die SMA-Studie eingeschlossenen Kinder aufrecht zu erhalten. Da diese Entscheidung nicht aufgrund der Sicherheit oder Wirksamkeit von Branaplam getroffen wurde, ermutigen wir die Patienten, die Behandlung mit Branaplam fortzusetzen, bis eine alternative Lösung für die weitere Versorgung gefunden ist. In Partnerschaft mit den Prüfärzten der Studie werden wir sicherstellen, dass die Behandlungslösungen auf Fall-zu-Fall-Basis bestimmt werden, zugeschnitten auf die individuellen Bedürfnisse jedes einzelnen Kindes. Wir bedanken uns herzlich bei der SMA-Gemeinschaft für ihre Unterstützung und den Familien, die ihre Kinder in unsere klinische Studie angemeldet haben.
Derzeit gibt es drei zugelassene Behandlungen für SMA, darunter zwei RNA-Splicing Modulatoren und unsere eigene, einmalige Gentherapie. Die weit verbreitete Verfügbarkeit dieser Behandlungen hat Auswirkungen auf die Durchführbarkeit einer zulassungsfähigen klinischen Studie für Branaplam in dieser kleinen Patientenpopulation. Wir erkennen auch an, dass Branaplam keine hochdifferenzierte Behandlungslösung für die SMA-Gemeinschaft bieten würde. Wir werden weiterhin die Erforschung von Branaplam für die Huntington-Krankheit vorantreiben, eine seltene, genetische Krankheit ohne bisher zugelassene, krankheitsmodifizierende Therapien.
Novartis ist weiterhin entschlossen, wissenschaftlich fundierte Innovationen zu entwickeln, um die Verbesserung der Behandlungserfolge für SMA-Patienten zu ermöglichen . Wir möchten den Eltern, deren Kinder an dieser Studie teilnehmen, nochmals für ihren Mut und ihr Engagement danken.
Wir verstehen, dass die Teilnahme an einer Studie eine mit Herz und Verstand getroffene Entscheidung ist, und wir sind wirklich dankbar für das Engagement. Wir sind auch der gesamten SMA-Gemeinschaft für ihre kontinuierliche Unterstützung und ihre großzügigen Ratschläge dankbar.

(Ohne Gewähr übersetzt mit www.DeepL.com/Translator,kostenlose Version)

Hier der englische Originaltext:

Novartis _Branaplam in SMA_Community Update July 2021. PDF

Soweit uns bekannt ist,  hat sich das einzige gelistete  deutsche Studienzentrum für Branaplam  nur anfänglich an der Studie beteiligt. Daher ist davon auszugehen, dass in Deutschland keine Patienten mehr aktiv an der Studie beteiligt sind.