Mit folgendem Text kündigt ScholarRock in einem Community Letter eine neue Studie an (Übersetzung aus dem Englischen mit Deepl – ohne Gewähr):
SAPPHIRE ist eine globale Phase-3-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Apitegromab in Verbindung mit SPINRAZA® (Nusinersen) oder EVRYSDI® (Risdiplam) bei Personen im Alter von 2-21 Jahren mit SMA vom Typ 2 oder Typ 3, die nicht gehfähig sind, untersuchen soll. Die Studie wird 2 Teilnehmergruppen mit der folgenden geschätzten Teilnehmerzahl umfassen:
– 156 Personen im Alter von 2-12 Jahren.
– 48 Personen im Alter von 13-21 Jahren.
Bei der Aufnahme in die Studie werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder Apitegromab oder Placebo erhalten, während sie ihre bestehende Behandlung mit SPINRAZA® oder EVRYSDI® unter Aufsicht ihres medizinischen Betreuers fortsetzen. Der Behandlungszeitraum (in dem die Teilnehmer Apitegromab oder Placebo erhalten) in der Studie ist auf 12 Monate angesetzt. Nach Ablauf der 12 Monate haben die Teilnehmer eine 20-wöchige Nachbeobachtungszeit oder die Möglichkeit, sich für eine Verlängerungsstudie anzumelden. Während der Nachbeobachtungsphase werden die Teilnehmer die Einnahme von Apitegromab beenden, aber ihre Behandlung mit SPINRAZA® oder EVRYSDI® fortsetzen. Alle Teilnehmer an der Verlängerungsstudie erhalten Apitegromab, während sie ihre Behandlung mit SPINRAZA® oder EVRYSDI® fortsetzen.
Über Apitegromab:
Apitegromab hemmt selektiv die Aktivierung von Myostatin (ein Protein, das in Skelettmuskeln vorkommt und das Muskelwachstum einschränkt), was die Muskel- und Motorikfunktion bei Menschen mit SMA verbessern kann.
Apitegromab ist ein Produktkandidat in der Erprobung für die Behandlung von Menschen mit SMA und wurde weder von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) noch von einer anderen Gesundheitsbehörde zugelassen.
Fragen und Antworten:
Was ist Myostatin?
– Myostatin ist ein Protein, das hauptsächlich in Skelettmuskelzellen (Muskeln, die mit den Knochen verbunden sind) vorkommt. Ein überdurchschnittlich hoher Myostatinspiegel im Körper kann die Muskelmasse und -kraft verringern.
Wie wird Apitegromab verabreicht?
– Apitegromab wird über eine intravenöse Infusion (direkt in eine Vene über einen bestimmten Zeitraum) verabreicht. In der SAPPHIRE-Studie und in der bereits abgeschlossenen Phase-2-Studie TOPAZ wird Apitegromab einmal alle 4 Wochen infundiert.
Wer kommt für die Teilnahme an der SAPPHIRE-Studie in Frage?
– In die SAPPHIRE-Studie werden Teilnehmer aufgenommen, die die folgenden Kriterien erfüllen:
o Alter von 2-21 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings.
o Sie leben mit einer nicht gehfähigen (nicht selbstständig gehenden) SMA Typ 2 oder Typ 3. Eine bestätigte, dokumentierte Diagnose von 5q-SMA ist erforderlich. Es gibt keine Einschränkungen hinsichtlich der Anzahl der SMN2-Kopien.
o Sie müssen in der Lage sein, mit aufrechtem Kopf für mehr als 10 Sekunden aufrecht zu sitzen, ohne ihre Arme zu benutzen.
o Sie sind in der Lage, Medikamente über eine intravenöse Infusion (direkt in eine Vene über einen bestimmten Zeitraum, in diesem Fall etwa 1-2 Stunden) zu erhalten.
o Sie nehmen derzeit SPINRAZA® oder EVRYSDI® ein. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt des Screenings eine mindestens 10-monatige Behandlung mit SPINRAZA® oder eine mindestens 6-monatige Behandlung mit EVRYSDI® abgeschlossen haben. Personen, die ZOLGENSMA® (Onasemnogene abeparvovec) eingenommen haben, sind von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen.
– Dies ist keine vollständige Liste der Zulassungskriterien. Eine vollständige Liste finden Sie auf ClinicalTrials.gov. Bitte beachten Sie, dass die Veröffentlichung auf ClinicalTrials.gov im Gange ist und möglicherweise noch nicht verfügbar ist.
Wie kann ich mich in SAPPHIRE einschreiben?
– Wir gehen davon aus, dass wir in den kommenden Monaten mit der Rekrutierung von Teilnehmern beginnen werden. Die Entscheidung, an einer klinischen Studie teilzunehmen, sollte zwischen dem Einzelnen und seinem medizinischen Betreuer getroffen werden. Bitte sprechen Sie mit Ihrem medizinischen Betreuer, wenn Sie an dieser Studie interessiert sind. Um die nächstgelegene klinische Prüfstelle in Ihrer Nähe zu finden oder weitere Informationen über SAPPHIRE zu erhalten, besuchen Sie bitte ClinicalTrials.gov. Bitte beachten Sie, dass die Veröffentlichung auf ClinicalTrials.gov noch nicht abgeschlossen ist und möglicherweise noch nicht zur Verfügung steht.
Welche Messungen werden im Rahmen der Studie durchgeführt?
– Im Rahmen der SAPPHIRE-Studie werden die Auswirkungen von Apitegromab auf die motorischen Funktionen anhand der Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) und die Sicherheit (Nebenwirkungen) bei allen Teilnehmern untersucht. Dies ist keine vollständige Liste aller Messungen im Rahmen der SAPPHIRE-Studie. Eine vollständige Liste finden Sie auf ClinicalTrials.gov. Bitte beachten Sie, dass die Veröffentlichung auf ClinicalTrials.gov noch nicht abgeschlossen ist und möglicherweise noch nicht zur Verfügung steht.
Können Personen, die ZOLGENSMA® eingenommen haben, ambulant sind oder Typ 1 oder Typ 4 haben, an der SAPPHIRE-Studie teilnehmen?
– Wir sind uns bewusst, dass nicht jeder, der an der SAPPHIRE-Studie interessiert ist, daran teilnehmen kann. Um die Wirksamkeit von Apitegromab bei SMA beurteilen zu können, müssen wir sicherstellen, dass unsere Studie zielgerichtet und gut kontrolliert ist, was Einschränkungen bei den Zulassungskriterien einschließt. So können wir sicher sein, dass die in der Studie beobachteten Wirkungen auf Apitegromab und nicht auf etwas anderes zurückzuführen sind, während wir gleichzeitig auf der bisherigen Apitegromab-Forschung aufbauen können. Die Durchführung einer klinischen Studie mit einer genau definierten und ähnlichen Gruppe von Personen bietet die besten Chancen, aussagekräftige Daten zu erhalten, die für eine rasche Zulassung durch die Zulassungsbehörden wichtig sind.
Planen Sie, Apitegromab in anderen SMA-Populationen zu untersuchen, die nicht in diese Studie einbezogen sind?
– Die SAPPHIRE-Studie ist Teil des laufenden Entwicklungsprogramms von Scholar Rock für Apitegromab, und wir sind entschlossen, den Einsatz von Apitegromab als Prüfpräparat in anderen Bevölkerungsgruppen zu untersuchen.
hier der Community Letter im Original