Härtefallprogramm Risdiplam für SMA I und Typ II

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) hatte der Firma Roche Pharma AG am 12. März 2020 die ordnungsgemäße Anzeige des Härtefallprogramm für SMA Typ I mit dem Prüfpräparat Risdiplam bestätigt. Somit können ab 12. März 2020 bestimmte Patienten, die das Einschlussprofil erfüllen, in das Risdiplam-Härtefallprogramm aufgenommen werden.

Am 21. Juli 2020 wurde der Zulassungsantrag für Risdiplam bei der EMA, der europäischen Zulassungsbehörde, eingereicht in der Indikation „Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)“ und das Zulassungsverfahren am 13. August 2020 offiziell gestartet. Wie Roche mitteilt, können nun ab dem 19.August 2020 auch Patienten mit SMA Typ II in das Härtefallprogramm eingeschlossen werden.

Für die Teilnahme am Risdiplam-Härtefallprogramm gelten jetzt insbesondere die folgenden Einschlusskriterien:

• Kinder und Erwachsene mit SMA Typ I,
  Kinder und Erwachsene mit SMA Typ II
  Alter: 2 Monate und älter
• Die zugelassene Therapien (Spinraza und Zolgensma) sind aus medizinischen Gründen nicht oder nicht mehr anwendbar.
• Weitere Kriterien sind zu beachten.

Die Patienten oder deren Familien, die Interesse an diesem Programm haben, sollten sich an ihren behandelnden Arzt wenden. Die Entscheidung, ob eine Aufnahme in dieses Programm sinnvoll ist, sollte von Arzt und Familie gemeinsam getroffen werden.

Für Rückfragen von Patienten, deren Familien oder dem behandelnden Arzt steht die Medical Information von Roche zur Verfügung, Telefon: 07624 – 142015.

Weitere Informationen zum Härtefallprogramm auf der Webseite des Bundesinstituts für Arzneimittel und Medizinprodukte