ISIS startet Phase I-Studie bei Kindern mit SMA

Die Firma ISIS Pharmaceuticals hat eine Phase I-Studie mit ISIS-SMNRx in den USA begonnen. Es handelt sich um ein Antisense-Molekül (ASOs), welches sich bei SMA-Mäusen als sehr wirkungsvoll erwiesen hat. Mit der Antisense-Methode soll das korrekte Ablesen des SMN2-Gens wieder hergestellt werden.

Bei der SMA-Studie mit ISIS-SMNRx bei Kindern im Alter von 2 – 14 Jahren handelt es sich um eine Phase I-Studie ohne Placeboarm. Es werden verschiedene, ansteigende Dosen verwendet. Die Substanz ISIS-SMNRx wird, wie bei einer „Rückenmarksnarkose“, direkt in die Rückenmarksflüssigkeit eingespritzt. Definitionsgemäß werden in einer Phase I-Studie Sicherheit, Verträglichkeit und Dosen getestet, nicht die Wirksamkeit. Es könnte sich jedoch um einen großen Schritt in Richtung einer wirksamen Therapie handeln.

Über die positive Wirkung dieser Behandlungsstrategie bei SMA-Mäusen wurde bereits auf dem SMA-Kongress 2011 in Orlando, USA vorgetragen, s. hierzu den Artikel „Fortschritte und Aussichten in der SMA-Forschung“ (2.2 Korrektur des SMN2 mRNA-Reifungsprozesses) von Bastian Ackermann.

Bei der genetisch bedingten Form der Amyotrophen Lateralsklerose läuft bereits eine Studie mit ASOs, die direkt in die Rückenmarksflüssigkeit gegeben werden. Hier hat sich die Verabreichung als sehr gut verträglich erwiesen.

Die Presseerklärung von ISIS Pharmaceuticals    nicht mehr verfügbar
Details der Studie unter ClinicalTrials.gov des National Institut of Health

IS