Klinische Gen-Studien von Avexis in den USA und Europa

SMA Europe hatte die Firma AveXis gebeten, den aktuellen Stand zum Ablauf ihrer klinischen Studien für eine Gentherapie der SMA mitzueilen. Ein Auszug aus dem Antwortschreiben von AveXis in deutscher Übersetzung:

In den USA hat das Screening für die noch fehlenden Studienteilnehmer der Studie AVXS-101 für SMA I, bekannt unter dem Namen „STR1VE“ begonnen. Die FDA hat die Sicherheitsdaten und ersten Anzeichen für die Wirksamkeit bei den ersten 3 Patienten, die in dieser ersten, pivotalen Studie behandelt wurden, geprüft.

Str1VE

• Überblick: STR1VE ist eine Studie mit AVXS-101 für Patienten mit Typ I. Die Studie läuft an verschiedenen Zentren in den USA und hat im September 2017 angefangen.
• Verabreichungsweg: In der Studie STR1VE wird AVXS-101 mit einer einmaligen Gabe in eine Vene verabreicht, was als intravenöse Infusion (IV) bezeichnet wird.
• Wer: STR1VE wird mindestens 15 Patienten mit SMA Typ I aufnehmen. Die Kinder müssen beim Start der Gentherapie weniger als 6 Monate alt sein, ein oder zwei Kopien des SMN2-Gens haben und eine Deletion oder Punktmutation vom SMN1-Gen auf beiden Allelen.

STRONG

• Überblick: STRONG ist eine Studie mit AVXS-101 für Patienten mit SMA Typ II. Die Studie läuft an verschiedenen Zentren in den USA.
• Verabreichungsweg: In der Studie STRONG wird AVXS-101 als einmalige Gabe in den Spinalkanal gegeben. Diese Methode ist als intrathekale Injektion bekannt. (Gleicher Weg wie bei der Gabe von Spinraza®, Anm. d. Übers.). In STRONG wird AVXS-101 erstmalig auf diesem Weg verabreicht. Die Daten von STRONG werden uns helfen, das Studiendesign der geplanten Studie REACH festzulegen.
• Wer: In die STRONG-Studie werden 27 Kleinkinder und Kinder eingeschlossen, deren Diagnose SMA genetisch gesichert ist. Es muss eine Deletion von beiden SMN1-Genen vorliegen und es darf kein Modifier im SMN2-Gen vorliegen (gemeint ist eine sehr seltene Variante im SMN2-Gen, Anm. d. Übers.). Patienten, die für die STRONG-Studie infrage kommen, müssen sitzen können, aber nicht stehen oder gehen können. Es darf auch keine Steh- oder Gehfähigkeit bestanden haben.

In Europa sind geplant:

STR1VE EU

• Überblick: STR1VE EU wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2018 beginnen können und Patienten mit SMA Typ I in mehreren Zentren in der EU einschließen.
• Verabreichungsweg: In der STRIVE EU-Studie wird AVXS-101 mit einer einmaligen intravenösen Infusion verabreicht.
• Wer: In die STRIVE EU-Studie werden ungefähr 30 Patienten mit SMA I aufgenommen werden, die beim Zeitpunkt der Gentherapie weniger als 6 Monate alt sind.

SPRINT

• Überblick: SPRINT wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2018 starten und präsymptomatische Patienten mit SMA Typ I, II und III einschließen.
• Verabreichungsweg: Bei der Studie SPRINT wird AVXS-101 mit einer einmaligen intravenösen Infusion verabreicht.
• Wer: In der Studie SPRINT werden voraussichtlich 44 Patienten mit 2, 3 und 4 Kopien des SMN2-Gens eingeschlossen. Sie müssen weniger als 6 Wochen alt sein und bei der Anwendung der Gentherapie keine Symptome von SMA zeigen.

REACH

• Überblick: Es wird erwartet, dass die REACH-Studie später im Jahre 2018 oder zu Beginn des Jahres 2019 Patienten mit SMA Typ I, II und III einschließen wird.
• Verabreichungsweg: In der Studie REACH wird AVXS-101 durch eine einmalige intrathekale Injektion verabreicht. Die Daten aus der STRONG-Studie (die erste Studie, bei der AVXS-101 mit einer intrathekalen Injektion verabreicht wird) werden helfen, das endgültige Studiendesign festzulegen.
• Wer: Es wird erwartet, dass ungefähr 50 Patienten mit SMA Typ I, II und III im Alter von ungefähr 6 Monaten bis 18 Jahren in die REACH-Studie aufgenommen werden.

Über AVXS-101

AVXS-101 ist eine patentgeschützte Gentherapie, die sich für die einmalige Therapie von SMA Typ I und II eignet. Sie ist geeignet, die monogenetische Ursache von SMA zu therapieren und weitere Muskeldegeneration zu verhindern, indem sie den Defekt oder den Verlust des SMN1-Gens ausgleicht. AVXS-101 ist außerdem geeignet, die Motoneurone zu erreichen, wodurch ein rasches Einsetzen des therapeutischen Effekts gewährleistet ist. AVXS-101 überwindet die Blut- Hirnschranke und kann deshalb (bei IV Gabe, Anm. d. Übers.) sowohl das zentrale Nervensystem als auch die Peripherie erreichen.

Bei Fragen zu den AveXis-Studien haben, wenden sie sich bitte an: medinfo@avexis.com